Terapia génica para el párkinson: resultados 4 años después


Personas sometidas a una terapia génica para el párkinson en el año 2011 siguen manteniendo resultados muy favorables 4 años después.

Terapia génica para el párkinson
El Dr. Michael Kaplitt inyectando un virus en el cerebro de Nathan Klein. Imagen: The Telegraph

En marzo de 2011 los medios de comunicación se hacían eco de un procedimiento médico que parecía de ficción. Neurocientíficos habían logrado inyectar en el cerebro de personas con párkinson un virus que “infectaba” las células cerebrales con un gen que aumentaba la producción de GABA, un compuesto químico cuyos niveles se ven afectados en el transcurso de la enfermedad.

Los autores de esta terapia génica para el párkinson fueron investigadores del Colegio Médico Weill Cornell, en Nueva York, dirigidos por el Dr. Michael Kaplitt.

El tratamiento se denominó NLX-P101. Después de 6 meses de realizada la intervención se analizó la evolución de las personas que se sometieron al procedimiento.

Los resultados reflejan que los pacientes que recibieron el gen tuvieron una mejoría del 23.1 % en las funciones motoras en comparación con el grupo control.

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En aquel momento aunque la comunidad científica se mostró esperanzada varias voces se alzaron pidiendo cautela. El procedimiento se había realizado en muy pocos pacientes y había que esperar a que el tiempo contestara las dudas sobre la seguridad de introducir un virus en el cerebro de una persona.

La doctora Michelle Gardner de la organización Parkinson´s Uk citada en 2011 por BBC Mundo decía:

(…) todavía no sabemos cuánto tiempo duran sus beneficios o si podría haber problemas a largo plazo como consecuencia de introducir un virus en el cerebro.

NLX-P101, éxito 4 años después

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Cuatro años después el Dr. Michael Kaplitt parece haber dado respuesta a esas dudas. En una entrevista concedida a la cadena de televisión NBC News habla de la evolución favorable de las personas sometidas al tratamiento NLX-P101 en el año 2011.

Para el experto los resultados son muy alentadores; a pesar de haberse realizado la intervención en un solo hemisferio del cerebro todos los pacientes mostraron mejoría. Destaca además la seguridad del procedimiento. Con estos resultados Kaplitt no duda en declarar que estamos ante un importante descubrimiento para el desarrollo de terapias génicas para todo tipo de enfermedades del cerebro.

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Nathan Klein, una de las personas enfermas de párkinson intervenidas en 2011, declara a la NBC mientras pasan imágenes suyas montando en bicicleta o tocando un piano:

Ahora tengo una vida. Antes no tenía una vida.

Con los datos de respaldo los investigadores se proponen extender ese tipo de intervención por varios hospitales en EE.UU ¿Estaremos ante una alternativa real a la estimulación cerebral profunda? El tiempo y la ciencia siguen teniendo las respuestas.

Redacción TiTi