“En la prevención creemos que hay una puerta abierta a la esperanza”

Entrevista a la Dra. Gema Huesa, gestora de proyectos de la Fundación Pasqual Maragall.

En el año 2008 surgió una fundación. Otra más, de no ser por el hecho de que lleva el nombre y el apoyo total de uno de los protagonistas de la política española de los años ochenta y noventa, el ex -alcalde de Barcelona, Pasqual Maragall.

Siete años después, la fundación ha logrado inscribirse por mérito propio en los medios de comunicación y en el conocimiento de todos los involucrados de una u otra manera en el campo del alzhéimer. Su impulsor puede sentirse orgulloso; el bebé creció y ahora no es solo la “fundación de…”, es más que nunca la fundación que estudia el alzhéimer y que en poco tiempo ha logrado colocarse en la vanguardia de la investigación científica en este campo en España. Y van a mayores, su objetivo: un futuro sin alzhéimer.

Hoy entrevistamos a Gema Huesa, neurocientífica y gestora de proyectos de la Fundación Pasqual Maragall. La doctora Huesa habla del estado actual de la investigación en este campo,  y, de  lo que se está haciendo para ayudar a las personas en estadios iniciales y más avanzados de la enfermedad. Empieza aclarando por qué es tan difícil encontrar un tratamiento efectivo contra la enfermedad.

Fundación Pasqual Maragall

En la actualidad los tratamientos para la enfermedad de Alzheimer son insuficientes y el porcentaje de fracaso de los ensayos clínicos con fármacos para la enfermedad supera el 99% ¿Por qué es tan difícil encontrar tratamientos efectivos contra el alzhéimer?

No creemos que sean insuficientes, sino que no son efectivos. No es que haya pocos o muchos, sino que los que hay no han probado ser suficientemente  eficaces. Esto es así porque hasta hace unos años los esfuerzos a nivel de investigación, ensayos clínicos e inversión económica, se han focalizado, como es lógico pensar inicialmente, en buscar un fármaco en fases avanzadas de la enfermedad. Ahora, lo que se ha visto es que, al aplicarlo en estas fases tan avanzadas, el fármaco no es capaz de revertir la enfermedad ni de curarla. Pero esto no significa, necesariamente, que no sea un fármaco eficaz en sí mismo. La enfermedad de Alzheimer es neurodegenerativa; el cerebro es un órgano que no se regenera como otros, no se puede hacer un trasplante…Los fármacos aplicados en fases muy avanzadas, con diagnóstico claro, atacan a la enfermedad en unas fases donde  el daño a nivel cerebral es irreversible, de ahí la falta de efectividad de estos fármacos. 

En relación a la búsqueda de fármacos efectivos ¿Se pueden definir tendencias en la actualidad?

Ya desde hace unos diez años se ha intentado probar los fármacos en estadios más iniciales, en las etapas de deterioro cognitivo leve, en las primeras sintomatologías. Se han empezado a hacer estudios en individuos con alzhéimer hereditario que, a diferencia de lo que se cree, representan un 1% de la población que padece Alzheimer. El 99% por ciento de los casos restantes, el denominado alzhéimer esporádico, son de causa por ahora desconocida. Estudiando a estos individuos se ha visto que existen daños y unas modificaciones a nivel biológico que pueden comenzar hasta 20 años antes de la aparición de los síntomas. Este conocimiento ha llevado a un nuevo paradigma de la enfermedad y a enfocar la investigación hacia fases más tempranas y preclínicas para estudiar terapias enfocadas a la prevención.

Hay un estudio muy interesante que vincula las enfermedades cardiovasculares con el colesterol, el estudio Framingham, que sigue vigente en la actualidad. En el pueblo de Framingham, Estados Unidos, comenzaron a medir y hacer seguimiento de diferentes parámetros fisiológicos en toda la población de la ciudad. Gracias a estos estudios longitudinales se vio que determinados marcadores, pueden indicar un alto riesgo de padecer, en este caso, una enfermedad cardiovascular. Esta  idea llevó a un nuevo enfoque para estudiar enfermedades neurodegenerativas como el alzhéimer.

Es evidente este cambio hacia las fases menos avanzadas de la enfermedad. Sin embargo, ahora mismo quienes peor lo están pasando son los pacientes y familiares de las personas en las etapas más avanzadas ¿Tiene conocimiento de que se estén desarrollando proyectos para el desarrollo de fármacos o algún otro método terapéutico para las personas en la etapa más avanzada del alzhéimer? ¿Qué esperanza va quedando para ellos?

Fundación Pasqual Maragall

Dra. Gema Huesa. Crédito de imagen: Fundación Pasqual Maragall

Ahora mismo en etapas avanzadas los proyectos se están focalizando en terapias paliativas, farmacológicas y no farmacológicas,  para mejorar la calidad de vida de los enfermos y de sus familias. Su objetivo no es curar al enfermo o detener la enfermedad, porque desgraciadamente ya está muy avanzada. Hay algunos estudios que están intentando probar fármacos que puedan intervenir en los trastornos del comportamiento en aquellas personas que pueden ser un poco más agresivas, o pierden la contención social. No se ha dejado de hacer investigación pero se han redirigido los recursos a las diferentes fases de la enfermedad, buscando una mayor efectividad y mejorar la calidad de vida de los enfermos.

¿Qué se puede esperar, en cuanto a los resultados, de los fármacos que hay en la actualidad en ensayos clínicos? ¿Ralentización o cura?

Esto claramente es ralentización, la enfermedad de Alzheimer es una enfermedad que a día de hoy no podemos curar porque no sabemos bien cómo funciona. Hay una serie de cambios, modificaciones biológicas que aparecen 15 o 20 años antes de que aparezcan los primeros síntomas que es lo que aquí, en la Fundación Pascual Maragall, estamos focalizados en estudiar. Nosotros tenemos una cohorte de más de 2.700 individuos sanos a los que les hacemos un seguimiento a lo largo del tiempo, con pruebas de diferente naturaleza, para estudiar la evolución de diversos marcadores biológicos y no biológicos. La información que estamos recabando es de gran valor para el ensayo de estrategias de prevención. Si consiguiéramos retrasar cinco años el inicio de la enfermedad, el número de casos podría reducirse casi a la mitad.

Constantemente se escuchan noticias de startups biotecnológicas de apenas meses de vida, como Axovant, por ejemplo, que logran millones en rondas de financiación para desarrollar fármacos para tratar la enfermedad con resultados muy cuestionados en fases preclínicas y clínicas de la investigación ¿Se está empleando bien el dinero para la investigación? ¿En la búsqueda desesperada de un fármaco se corre el riesgo de dejar de lado la investigación básica tan necesaria para conocer más plenamente el alzhéimer?

Faltan fondos en general para todo. La enfermedad de Alzheimer no ha recibido la atención  a nivel económico por parte de las instituciones o de las empresas como ha recibido, por ejemplo, el cáncer. Porque la gente que fallece de alzhéimer, salvo los casos de alzhéimer familiar, tiene un fallecimiento más natural por edad. Las enfermedades neurodegenerativas no han recibido tanto apoyo, pero cada vez hay más interés.

Desconozco este caso en concreto pero normalmente el dinero de rondas de financiación proviene de entidades privadas o inversores particulares, no suele venir de dinero público. Hay que diferenciar entre la inversión pública, que normalmente se dirige más a la investigación básica y el dinero privado, que viene cuando una persona presenta un proyecto, con un plan de negocio muy definido. No quiere decir que este dinero no esté bien empleado, se han hecho las fases preclínicas, que se tienen que hacer en animales de experimentación, ver cómo funciona, y luego pasar a fases clínicas. Son procesos largos y costosos.

El estado actual de la investigación sobre la enfermedad ¿Da razones para el optimismo o la prudencia?

En realidad son ambos: desde la fundación somos optimistas porque si no, no estaríamos haciendo el trabajo que estamos haciendo, invirtiendo el esfuerzo y las ganas que estamos poniendo. Eso sí, siempre con prudencia, porque lo que a veces sucede es que los medios de comunicación utilizan titulares que pueden llevar a equívoco o generar confusión. Por ejemplo, se anuncia un nuevo medicamento que luego en realidad se ha probado sólo en animales pero no en humanos. Estas informaciones ofrecen falsas esperanzas. Estamos aquí para hacer todo lo que podamos y más, y creemos que realmente hay esperanza y somos optimistas. Pero desde la prudencia, porque estamos jugando consentimientos de personas, con esperanzas de familias. No se puede decir que tendremos la cura dentro de cinco años porque actualmente no lo sabemos, pero estamos convencidos de que hay una puerta abierta a la esperanza para la prevención de esta enfermedad.

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