Terapia genética y enfermedad de Alzheimer: nuevo acercamiento.

Terapia genética y enfermedad de Alzheimer: nuevo acercamiento.

Terapia genética y enfermedad de Alzheimer: un grupo de científicos introdujo en el cerebro de ratones modificados para tener alzhéimer una proteína usando como medio de transporte un virus. Encontraron una mejoría en la comunicación entre las neuronas y en la memoria.Terapia genética y enfermedad de Alzheimer

Un grupo de científicos internacionales, liderados por la alemana Ulrike Müller de la Universidad de Heidelberg, ha logrado mediante terapia genética reparar parte del daño cerebral que provoca la enfermedad de Alzheimer, según informan en un comunicado de prensa de la propia entidad educativa.  Los experimentos fueron realizados en ratones pero ya la terapia genética se ha probado en personas con alzhéimer. Los resultados del actual estudio fueron publicados en la revista Acta Neuropathologica.

Los investigadores usaron un virus para llevar al cerebro una proteína, la APPsα, que tiene origen en la misma molécula que produce la sustancia beta amiloide  (Abeta). La abeta es el componente fundamental de las llamadas placas seniles, signo patológico típico en el cerebro de personas con enfermedad de Alzheimer. Cuando estas placas se forman en el espacio entre las neuronas impiden la sinapsis, que es la unión que existe entre las neuronas y que les permite comunicarse y desarrollar procesos esenciales como la memoria y el aprendizaje. Y fue precisamente la sinapsis la que se vio mejorada con esta terapia genética. Dejemos que sea la propio Müller quien explique las bases del experimento:

Hasta ahora, los científicos creían que la sobreproducción de péptidos beta amiloides era la principal causa de la enfermedad de Alzheimer.  Investigaciones más recientes, sin embargo, han demostrado que otro producto de la división de la APP (proteína precursora amiloide), la proteína APPsα, también disminuye en el transcurso de la enfermedad.

Estudios anteriores del grupo de investigación de Müller ya habían demostrado que la APPsα tiene una función esencial en el sistema nervioso ya que regula la formación y el funcionamiento de las uniones sinápticas y la memoria espacial. Este conocimiento previo sentó las bases para el nuevo estudio en el que se introdujo APPsα, usando como medio de transporte un virus, en el cerebro de ratones modificados para tener placas amiloides . El resultado fue muy alentador, en palabras de Müller:

Después de introducir el APPsα, vimos que el daño de las células nerviosas pudo ser reparado. El número de uniones sinápticas aumentó y la memoria espacial comenzó a funcionar de nuevo. Nuestros resultados de  investigación demuestran la eficacia terapéutica de APPsα en el modelo animal y abren nuevas perspectivas para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer.

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Las terapias genéticas aplicadas al alzhéimer es un área que, aunque todos ven como prometedora, va teniendo un lento desarrollo en parte seguramente por los riesgos que implica. Sin embargo, ya se han producido intervenciones en personas con la enfermedad. Recientemente os comentábamos un estudio en el que se inyectó un factor de crecimiento nervioso en el cerebro de personas con alzhéimer. El análisis post mortem del cerebro de los enfermos confirmó que se había producido el crecimiento de nuevas neuronas aunque la investigación no detalla si se reflejó en una mejora en la cognición o en el funcionamiento cotidiano, la medida de validez final para cualquier tipo de intervención.

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