Logran que el cerebro de ratones produzca más gangliósido GM1 para tratar la enfermedad de Parkinson.

Investigadores de la Universidad Thomas Jefferson logran que el propio cerebro de ratones produzca más gangliósido GM1 para tratar la enfermedad de Parkinson. El gangliósido GM1  es una sustancia que protege de la neurodegeneración durante la enfermedad. Anteriormente se inyectaba desde el exterior con serias preocupaciones sobre la seguridad del procedimiento.

gangliósido GM1 para tratar la enfermedad de Parkinson

En el año 2013 los afectados por la enfermedad de Parkinson se sintieron esperanzados por un estudio publicado en la revista Neurology.  En él se mostraban los resultados favorables del tratamiento con una sustancia, el gangliósido GM1, a personas con enfermedad de Parkinson.  El gangliósido GM1 se encuentra normalmente en nuestro organismo, fundamentalmente en las terminaciones nerviosas. Sin embargo, la sustancia no es fácil de obtener ni de administrar a las personas con la enfermedad, por lo que apenas se había vuelto a escuchar de esta terapia hasta que recientemente, una investigación publicada en la revista Plos One se hacía eco de que los mismos investigadores habían logrado que el propio cerebro de ratones produjera más  gangliósido GM1, evitando así tener que introducirlo desde el exterior.

El gangliósido GM1 se encuentra en niveles más bajos en el cerebro de las personas con párkinson y otras enfermedades neurodegenerativas. Para su uso a nivel experimental se obtiene del cerebro de las vacas, lo que pone en serias dudas su seguridad. Sintéticamente tampoco se puede hacer fácilmente. Pero estas son solo barreras a superar para el grupo de investigadores de la Universidad Thomas Jefferson que investiga desde hace años en esta línea. En palabras del líder del estudio, el profesor Jay Schneider:

Estábamos pensando, ‘tiene que haber una forma de evitar esto’. En vez de poner más GM1 en el cerebro, ¿Por qué no intentar que el cerebro hiciera más?

Implantan sistema de bombeo en el cerebro para aumentar los niveles del gangliósido GM1.

Rember

Dicho y hecho. Una búsqueda bibliográfica les llevó a encontrar que existe una enzima, llamada sialidasa, que es capaz de convertir otras moléculas de gangliósidos que se encuentran naturalmente en el cerebro en el gangliósido GM1 y a la vez, reducir los niveles de gangliósidos potencialmente dañinos.

Probaron a aumentar los niveles de sialidasa en ratones modificados para tener un estado preclínico de enfermedad de Parkinson, es decir, sin síntomas notables de la enfermedad. Los investigadores insertaron una bomba que inyectaba continuamente sialidasa en el cerebro de los ratones y posteriormente indujeron la aparición acelerada de síntomas del párkinson en el animal con inyecciones de una neurotoxina. El equipo de expertos encontró que se elevaron significativamente los niveles de GM1 en el cerebro y que la protección de las neuronas fue semejante a la que se dio cuando se inyectó directamente gangliósido GM1 en el cerebro de los ratones.

Esperanza en la terapia genética para tratar la enfermedad de Parkinson con  gangliósido GM1.

gangliósido GM1 para tratar la enfermedad de Parkinson

El Dr. Schneider, aunque se muestra muy satisfecho con el resultado, reconoce que la inserción de un dispositivo en el cerebro no es el mejor método:

Como la entrega a largo plazo de las enzimas sialidasas al cerebro requeriría la implantación de un sistema de bombeo, lo que no es óptimo, actualmente estamos trabajando en enfoques alternativos de terapia genética para mejorar los niveles de GM1 en el cerebro.

El potencial de esta tecnología va más allá de la enfermedad de Parkinson y alcanza a otras enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Alzheimer.

Referencias

Kidd, S. K., Schneider, J. S., Seyfried, T. N., & Choi, H.-S. (2015). Intraventricular Sialidase administration enhances GM1 Ganglioside expression and is partially Neuroprotective in a mouse model of Parkinson’s disease. PLOS ONE, 10(12), 143351. doi:10.1371/journal.pone.0143351

Michael J Fox Foundation. (2012, ). Enzymatic degradation of brain complex Gangliosides to increase endogenous GM1 levels: Potential Neuroprotective/Neurorestorative therapy for Parkinson’s disease | Parkinson’s disease information Recuperado de https://www.michaeljfox.org/foundation/grant-detail.php?grant_id=1010

Neroscience News (2015, December 3). Protecting the brain against Parkinson’s disease Retrieved from http://neurosciencenews.com/gm1-ganglioside-parkinsons-neurology-3204/

Schneider, J., Gollomp, S., Sendek, S., Colcher, A., Cambi, F., & Du, W. (2012). A randomized, controlled, delayed start trial of GM1 ganglioside in treated Parkinson’s disease patients. Journal of the neurological sciences. Recuperado de http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23199590

 

Redacción TiTi