Briostatina 1, fármaco en investigación para personas con enfermedad de Alzheimer moderada y severa

Briostatina 1, fármaco en investigación para personas con enfermedad de Alzheimer moderada y severa

La briostatina 1 es un fármaco para el alzhéimer que se está probando en la actualidad en 150 enfermos en fase moderada o avanzada de la enfermedad. Mejora la memoria, el lenguaje y la atención. Tiene efecto también sobre los signos cerebrales del alzhéimer.

Briostatina 1

Cada vez es menos habitual leer que un fármaco en investigación para la enfermedad de Alzheimer esté orientado hacia las etapas más avanzadas. Es una situación lamentable pero que responde a una realidad: la gran mayoría de los fármacos que se han probado en personas en fase avanzada han fracasado, y han fracasado posiblemente porque cuando la enfermedad está muy avanzada han muerto ya tantas neuronas que es muy difícil revertir todo ese daño.

Por eso el fármaco del que venimos a hablaros hoy es poco menos que una excepción. Se denomina briostatina 1 y originalmente fue pensado como anticancerígeno —aún sigue en estudio para este propósito— pero pronto se descubrió su potencial como terapia en la enfermedad de Alzheimer, específicamente en aquellas personas para las cuales las posibilidades son cada vez más limitadas, los enfermos en fase moderada y severa de la enfermedad de Alzheimer.

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Paciente IV-18: una persona con alzhéimer avanzado que mejoró la deglución y la atención.

fármaco para el alzhéimer

En marzo del pasado año un artículo en la revista Journal of Alzheimer’s Disease se hacía eco de los primeros resultados en un enfermo de alzhéimer del tratamiento con briostatina 1. Esta persona padecía alzhéimer desde los 27 años de edad; una mutación genética hizo que durante 5 generaciones en su familia aparecieran casos de alzhéimer familiar de inicio precoz. La familia contactó con el centro Blanchette Rockefeller Neurosciences Institute (BRNI) que desde hacía años estaba probando en modelos animales de alzhéimer el efecto del tratamiento con briostatina 1.

El paciente IV-18, que así le denominaron en función de la investigación, no podía hablar, ni tragar, ni prácticamente caminar aunque sí lograba mantener un poco la atención. Ante la petición de la familia, el centro solicitó y obtuvo del organismo regulador de estas cuestiones en EE.UU, la FDA , permiso para proceder con un tratamiento compasivo. Una vez a la semana, las tres primeras semanas de cada mes, el enfermo recibió un inyección de briostatina 1. A las dos semanas, según refieren en el artículo, el enfermo era capaz de vocalizar algunas palabras, centrar la atención, tragar los alimentos, responder mejor a las órdenes verbales, además de ganar un poco de amplitud de movimiento en las extremidades. Un cambio radical no es, pero sin duda es un cambio que ahora mismo no tienen la oportunidad de experimentar los millones de enfermos en fase avanzada que hay en el mundo.

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Briostatina 1 disminuye los signos cerebrales de la enfermedad de Alzheimer.

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La briostatina 1 actúa como un potente activador de una proteína denominada proteína quinasa C (PKC por sus siglas en inglés). En estudios realizados en animales modelos de enfermedad de Alzheimer, la activación de esta proteína se tradujo en la disminución de la acumulación de placas amiloides en el cerebro. Las placas amiloides que se acumulan en el espacio entre las neuronas es uno de los signos clásicos de la enfermedad de Alzheimer. Además de este efecto, el fármaco fue capaz de crear nuevas sinapsis. La sinapsis es el espacio donde ocurre la transferencia de información entre las neuronas, es fundamental para la realización de cualquier proceso cognitivo. En los afectados por el alzhéimer, progresivamente se van perdiendo sinapsis y esa es una de las causas de los síntomas que vemos en los enfermos. La mejora que parece producir en la memoria la briostatina 1 responde precisamente a la capacidad de crear nuevas sinapsis.

La compañía que tiene la patente sobre el compuesto, Neurotrope Bioscience, con sede en New Jersey, EE.UU, ya ha realizado un ensayo clínico de fase I y una primera parte de un ensayo de fase II, y aunque declaran que fueron exitosos, aún no se tienen detalles sobre los mismos. Por el momento parece que los resultados fueron suficientes para haber iniciado en noviembre de 2015 una segunda parte de los ensayos clínicos de fase II en 150 personas con enfermedad de Alzheimer moderada a severa. Para junio de 2017 se esperan los resultados de esta nueva investigación.

Referencias

Blanchette Rockefeller Neurosciences Institute. (2016, February 3).Blanchette Rockefeller Neurosciences institute – clinical trials. Recuperado el 3 de febrero de 2016, de Blanchette Rockefeller Neurosciences Institute, http://www.brni.org/scientific_research/clinical_trials.aspx

Clinical Trials. (2015, December ). A study assessing Bryostatin in the treatment of moderately severe to severe Alzheimer’s disease – full text view. Recuperado el 3 de febrero de 2016 Clinical Trials, https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02431468

Etcheberrigaray, R., Tan, M., Dewachter, I., Kuipéri, C., der, V., Wera, S., … Alkon, D. (2004). Therapeutic effects of PKC activators in Alzheimer’s disease transgenic mice. Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America.101(30), 11141–6. Disponible en http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/15263077

Instituto Nacional del cáncer. (2010). Diccionario de cáncer. Retrieved February 3, 2016, from Diccionario de cáncer, http://www.cancer.gov/espanol/publicaciones/diccionario?cdrid=45630

Journal of Alzheimer’s Disease s (2015). Severe Alzheimer’s patient responds to Bryostatin treatment. Journal of Alzheimer’s Disease s. Retrieved from http://www.j-alz.com/content/severe-alzheimers-patient-responds-bryostatin-treatment

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