Investigación básica confirma el potencial del nilotinib en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. El pasado año ya se había empezado a probar el fármaco en un grupo de enfermos.
Hay investigaciones totales, investigaciones que han buscado e indagado en todo lo que podían indagar hasta donde les permitió el conocimiento que tenían a su alcance. El estudio del que hoy os hablamos nos parece un buen ejemplo de investigación en que se ha intentado demostrar todo lo demostrable.
El estudio fue realizado por uno de los grandes centros educativos y de investigación del mundo, la Escuela de Medicina Johns Hopkins, y los resultados publicados en la revista The Journal of Clinical Investigation. Estos científicos han encontrado más evidencia que apoya el uso del nilotinib en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.
El fármaco es usado en la actualidad en el tratamiento de la leucemia y su efecto positivo en la enfermedad de Parkinson puede estar justificado porque inhibe una enzima, una sustancia química, denominada c-Abl. Pero vayamos poco a poco contando por qué el nilotinib se está convirtiendo en una esperanza cada vez más real.
También te puede interesar leer: Nilotinib para la enfermedad de Parkinson: nueva esperanza terapéutica.
En los enfermos de párkinson c-Abl está hiperactivada.
Investigaciones previas habían encontrado que en el cerebro de personas fallecidas con enfermedad de Parkinson la enzima c-Abl se encontraba en niveles muy elevados. Quedaba averiguar qué conexión guardaba esta sustancia con la enfermedad. Y para hacer ese tipo de análisis hay que acudir a…¿ya lo imaginan? Ratones.
Los investigadores de Johns Hopkins probaron a suprimir la actividad del gen que codifica la c-Abl en ratones modificados para desarrollar signos clásicos de párkinson. Encontraron que en estos roedores los síntomas de párkinson disminuyeron notablemente. El experimento contrario llevó a lo esperado: resultados opuestos. Al hacer hiperactivo el gen que codifica la c-Abl los síntomas parkinsonianos en los ratones se agravaron.
Por qué la c-Abl puede estar influyendo en la enfermedad de Parkinson.
La clave de por qué esta enzima puede estar influyendo en la enfermedad de Parkinson parece estar en su influencia sobre la proteína alfa-sinucleína. En los enfermos de párkinson la alfa-sinucleína pierde su forma original y termina formando agregados que el cerebro no puede desechar y que dañan a las neuronas.
Los investigadores observaron que en los ratones, los niveles elevados de c-Abl llevaban a que se incrementaran los agregados insolubles tóxicos de alfa-sinucleína.
Esperanza de tratamiento en el nilotinib
Si los niveles elevados de c-Abl pueden estar contribuyendo a los síntomas que vemos en las personas con párkinson ¿qué tal si disminuimos esos niveles?
En ese camino ya están los investigadores. Según uno de los firmantes de la publicación, el Dr. Ted Dawson:
Ya hay un fármaco inhibidor de c-Abl aprobado por la FDA en uso para la leucemia por lo que estamos interesados en saber si se podría utilizar de forma segura contra la enfermedad de Parkinson o como punto de partida para desarrollar otros tratamientos.
El fármaco es nilotinib, con nombre comercial Tasigna, y lo que el Dr.Dawson no dice es que, de hecho, ya se está probando su efecto en 12 personas con párkinson. En octubre del pasado año en TiTi os informamos de los resultados obtenidos por investigadores de la Universidad de Georgetown. En un ensayo clínico que involucró a doce personas, la Tasigna provocó cambios significativos a nivel funcional en los enfermos. La limitación más notable del fármaco era que si las personas dejaban de tomarlo desaparecían todos los beneficios obtenidos. Por el momento son solo 12 personas, así que en realidad falta mucha más investigación por hacer, aunque las expectativas en esta ocasión parecen tener una base sólida.
También te puede interesar leer: Una web para orientar sobre la dieta de las personas con párkinson.
Referencias
Brahmachari, S., Ge, P., Lee, S. H., Kim, D., Karuppagounder, S. S., Kumar, M., … Ko, H. S. (2016). Activation of tyrosine kinase c-abl contributes to α-synuclein–induced neurodegeneration. The Journal of Clinical Investigation, 126(8), . doi:10.1172/JCI85456
Escuela de Medicina Johns Hopkins (2016, June 27). Blocking key enzyme halts Parkinson’s disease symptoms in mice. Eureka Alert. Disponible en http://www.eurekalert.org/pub_releases/2016-06/jhm-bke062216.php
Georgetown Medical Center (2015). Researchers report First therapy appearing to reverse decline in Parkinson’s. Georgetown University Medical Center. Disponible en https://gumc.georgetown.edu/news/Researchers-Report-First-Therapy-Appearing-to-Reverse-Decline-in-Parkinsons
