El objetivo de la terapia es aumentar los niveles de una enzima que interviene en la transformación de levodopa en dopamina. Así se aumenta el efecto de la medicación para el párkinson, en los casos en que va siendo menos efectiva.
Si eres enfermo de párkinson, o tienes algún otro vínculo con personas que padecen esta enfermedad, lo sabes: la levodopa es extraordinariamente efectiva al inicio, pero poco a poco este magnífico efecto se va perdiendo ¿Por qué?
Muchas razones se han manejado a lo largo de la historia de este fármaco y algunas respuestas se tienen. Entre las más aceptadas está que debido a la muerte de neuronas, se va perdiendo también una enzima esencial para convertir levodopa en dopamina: la L-aminoácido decarboxilasa (AADC).
Las ideas consecuencia de este hecho son evidentes: ¿Qué tal si aumentáramos los niveles de AADC para mejorar el efecto de la levodopa? Esa es la premisa que guía a la compañía Voyager Therapeutics y van adelantados: ya están probando una terapia genética en algunos pacientes con párkinson.
Inyección intracraneal de virus con el gen de AADC.
Los enfermos enrolados en el ensayo clínico pasarán por una cirugía cerebral, durante la cual se les inyectará en zonas muy específicas del cerebro virus que contienen y transportan el gen que codifica la enzima que está en déficit en el cerebro de los enfermos.
Que la palabra virus no asuste, desde hace muchos años se usan virus sin su efecto patológico para llevar material genético allí donde, por otras vías, es por el momento muy difícil.
El objetivo de esta terapia para el párkinson no es curar la enfermedad, sino aumentar los beneficios de la terapia tradicional con levodopa, sobre todo en los enfermos en fase avanzada del párkinson. Y desde Voyager Therapeutics tienen pocas dudas de que este método puede funcionar. Citado por la revista MIT Technology Review Steven Paul, el CEO de la compañía, dijo:
«Si podemos llevar el gen correcto al tejido correcto, en el momento correcto, lo raro sería que no funcionara.
Eso, incluso teniendo en cuenta que ya se ha realizado un procedimiento semejante en 10 enfermos de párkinson, aunque los resultados no fueron los más esperados.
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La cantidad y la precisión, claves en el éxito.
Ese primer ensayo no cumplió todas las expectativas porque no se llevó al cerebro la cantidad necesaria de ADN de AADC, los enfermos mejoraron; solo que por poco tiempo.
Voyager Therapeutics está corrigiendo ese punto. Para llevar más ADN al cerebro han creado unos dispositivos que denominan tubos presurizados, a lo que se añade que durante la operación el enfermo está todo el tiempo siendo monitorizado mediante resonancia magnética, aumentando así la precisión de la intervención quirúrgica.
Por el momento los resultados iniciales son esperanzadores. El enfermo que más dosis de ADN ha recibido, después de meses de intervenido, ha visto cómo sus episodios OFF han disminuido de 6 horas al día a dos horas.
De confirmarse los buenos resultados en este ensayo clínico y en otros por venir, la implantación del procedimiento en Europa puede no demorar, teniendo en cuenta que la compañía farmacéutica Sanofi ya ha aportado capital para tener los derechos de comercialización en Europa y Asia.
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Referencias
REGALADO, A. (2016). Una inyección de virus con ADN en el cerebro intenta luchar contra el párkinson – MIT technology review. MIT Technology Review. Recuperado de http://www.technologyreview.es/biomedicina/51435/una-inyeccion-de-virus-con-adn-en-el-cerebro/
Voyager Therapeutics. Recuperado de Voyager Therapeutics, http://voyagertherapeutics.com/programs.php
