El uso de la terapia génica para el párkinson en 10 enfermos llevó a mejorías en la respuesta a la medicación, e incluso, a disminuir las dosis diarias de fármacos necesarias.
Hace poco anunciamos los buenos resultados de un fármaco previniendo el deterioro de las neuronas en modelos animales de enfermedad de Parkinson. De replicarse en seres humanos lo que se encontró en ratas (cosa bastante complicada pero no imposible), el fármaco serviría para prevenir el deterioro asociado a la enfermedad.
Esas serían excelentes noticias, pero ¿qué impacto tendría en aquellas personas en las que el cerebro ya ha sido muy dañado por el párkinson? ¿en las que el tratamiento con levodopa apenas deja un respiro de alivio sintomático? Eso está aún por ver, pero para esas personas se sigue intentando encontrar terapias que mejoren la respuesta a la medicación ¿Que lo mejor es la cura? Sí, pero mientras, no estaría nada mal que la dosis de levodopa funcionara un poco como al principio, ¿verdad?
Con esa idea se ha desarrolla una terapia génica creada por una compañía biotecnológica con sede en EE.UU, Voyager Therapeutics. Recientemente anunciaron los resultados de un ensayo clínico de fase I que incluyó a 10 enfermos de párkinson. Lo logrado, sin ser espectacular, sí abre la puerta a un tratamiento en la fase que más se necesita.
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Como funciona esta terapia génica para el párkinson.
La medicación para el párkinson deja de ser efectiva, entre otras razones, porque el avance de la enfermedad significa mayor disminución de los niveles de una sustancia esencial para convertir la levodopa en dopamina.
Ya te hemos explicado que, aunque lo que está en déficit en el cerebro de las personas con párkinson es la dopamina, un fármaco con este químico no lograría atravesar la barrera hematoencefálica, por eso se usa levodopa, que sí logra llegar al cerebro y ahí se transforma en dopamina (si quieres saber más sobre este tema puedes leer este artículo).
Pero esa transformación de levodopa en dopamina necesita de la enzima L-aminoácido decarboxilasa (AADC) que también va desapareciendo. Lo que está intentando Voyager Therapeutics es aumentar los niveles de AADC para mejorar la respuesta a la medicación. En este ensayo clínico, 10 enfermos pasaron por una cirugía cerebral en la cual se les inyectó en zonas muy precisas del cerebro virus que contienen genes que codifican AADC.
Ya con anterioridad se había hecho un intento semejante si buenos resultados, pero los directivos de la compañía confiaron en esta ocasión en que el uso de la imagen por resonancia magnética ayudaría a los cirujanos a llevar los virus justo donde se les necesita.
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34 % de disminución de la dosis diaria de medicamentos.
En el ensayo comprobaron que mientras mayor fue la dosis de VY-AADC01(que así denominan la terapia) mejor fue la respuesta a la medicación y mayor la disminución de los síntomas motores.
A los 12 meses de haberse realizado la intervención, en el grupo que mayor cantidad de VY-AADC01 recibió se logró disminuir en 48% el tiempo de los periodos OFF (tiempo con síntomas de la enfermedad). Otro dato resultó especialmente relevante para los responsables de la investigación: no solo se mejoró la respuesta a la medicación, sino que hasta se disminuyó la dosis diaria empleada en 34%.
Aunque los resultados son alentadores, esta es una tecnología que posiblemente avance lentamente debido a que resulta invasiva y seguramente muy costosa. Eso, de llegar a aprobarse. Por lo pronto el próximo año seguirán probando la terapia génica para el párkinson en otros enfermos. Y a pesar de las pegas, es una buena noticia que el abanico de opciones para tratar el párkinson se siga ampliando, algo que lamentablemente no ocurre en otras enfermedades neurodegenerativas como el alzhéimer.
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Referencias
Ramsey, L. (2016, December 7). An experimental treatment to help Parkinson’s patients respond to medication better appears to be working. Business Insider. Retrieved from http://www.businessinsider.com/voyager-therapeutics-parkinsons-disease-gene-therapy-shows-progress-2016-12
Voyager Therapeutics (2016). Voyager Therapeutics Announces Positive Interim Results from Phase 1b Trial of VY-AADC01 for Advanced Parkinson’s Disease. Voyager Therapeutics. Disponible en http://ir.voyagertherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=254026&p=irol-newsArticle&ID=2228332
