Un ensayo clínico busca probar la eficacia de un fármaco en personas con párkinson afectadas por mutaciones genéticas que llegan a afectar hasta el 7% de esta población. El ensayo en 50 localizaciones a nivel mundial, pero por el momento solo están reclutando en EE.UU.
La farmacéutica Sanofi Genzyme está comenzando un ensayo clínico que incluye a personas con párkinson con mutaciones en un gen que llegan a afectar hasta el 7 % de los enfermos. En estos afectados el deterioro es más acelerado y los síntomas más severos que en la forma más común de la enfermedad, el párkinson idiopático.
El ensayo clínico es de fase II y va a probar la eficacia de un fármaco denominado GZ/SAR402671 (ibiglustat). La farmacéutica espera poder reclutar un total de 230 enfermos a través de 50 localizaciones a nivel mundial. Por el momento y según se puede comprobar en la web Clinical Trials, se están reclutando interesados en participar en el ensayo en Florida,EE.UU.
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Mutaciones GBA, el factor de riesgo genético de párkinson más común.
Mutaciones en el gen GBA son el factor de riesgo genético más extendido de la enfermedad. Una persona con mutación GBA no necesariamente desarrollará párkinson, sino que sus posibilidades son mayores que las del resto de la población.
GBA es un gen que interviene en la producción de una proteína llamada glucocerebrosidasa ¿Difícil de leer? Calma, en esencia es una sustancia que ayuda a limpiar el cerebro de grasas y proteínas dañinas. Se ha notado que cuando el cerebro no es capaz de producir suficiente glucocerebrosidasa, hay más acumulaciones de una proteína tóxica en el cerebro de los enfermos de párkinson, la proteína alfa-sinucleína.
El fármaco de Sanofi va dirigido a una sustancia que, cuando no hay suficiente cantidad de glucocerebrosidasa, ayuda a la acumulación de alfa-sinucleína, la proteína tóxica.
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Medicina personalizada también para la enfermedad de Parkinson.
Pablo Sardi, uno de los directivos de Sanofi, dijo:
Pienso en esto como medicina de precisión para el párkinson”
La medicina de precisión o medicina personalizada es una tendencia que está recorriendo las ciencias médicas y que busca aplicar tratamientos más individualizados, basados en el perfil genético y molecular de cada persona. En el campo de la oncología ya se han hecho algunos adelantos y según parece, para Sanofi este es un ejemplo de la aplicación de este enfoque en el párkinson.
Detrás de la medicina personalizada está la idea de que el tratamiento no debe guiarse solo por un diagnóstico, porque todos los casos de párkinson no son iguales. Algunos tienen de base mutaciones genéticas como la que estamos comentando, mientras otros cursan con alteraciones moleculares específicas.
Aunque el propósito es claro, el reto es mayúsculo: la medicina personalizada implica descubrir las alteraciones que hay de base en cada persona y después crear compuestos terapéuticos también específicos.
En espera del día que una analítica de sangre permita conocer todos los detalles del párkinson que padece Juan (por poner un nombre) y que un fármaco pueda ayudarlo, sigamos de cerca la evolución de este compuesto de Sanofi que, de resultar, puede ayudar hasta a un 7% de la comunidad de afectados por el párkinson.
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Referencias
AlzForum. Large phase 2 trial starting up in genetic Parkinson’s population Retrieved from http://www.alzforum.org/news/research-news/large-phase-2-trial-starting-genetic-parkinsons-population
The Michael J. Fox foundation for Parkinson’s research (2017, February 14). First Trial Begins Testing Drug in People with GBA Mutation. The Michael J. Fox foundation for Parkinson’s research. Retrieved from https://www.michaeljfox.org/mobile/news-detail.php?first-trial-begins-testing-drug-in-people-with-gba-mutation
