Elevar los niveles de la proteína SMA podría tener efectos terapéuticos positivos tanto en la esclerosis lateral amiotrófica como en la atrofia muscular espinal, dos enfermedades de la motoneurona.
En el sistema nervioso de las personas afectadas por enfermedades de la motoneurona mueren, precisamente, las neuronas encargadas de llevar el impulso nervioso que controla los movimientos.
Como consecuencia, los enfermos van perdiendo progresivamente la capacidad de controlar los movimientos voluntarios, los músculos se atrofian y poco a poco la persona ve cómo desaparece , o nunca alcanza, en el caso de algunas formas infantiles, la capacidad de realizar acciones cotidianas.
Tal vez la más conocida de las enfermedades de la motoneurona sea la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), pero hay muchas más, como la atrofia muscular espinal (AME), que afecta especialmente a niños y adolescentes.
Una nueva investigación, publicada en la revista Cell Reports y dirigida por científicos del Departamento de células madre y biología regenerativa de la Universidad de Harvard, encontró una sustancia que es capaz de estabilizar los niveles de una proteína directamente implicada con la AME, lo que se tradujo en una mayor supervivencia de las neuronas motoras.
Un resultado similar se dio al probar el compuesto en células derivadas de pacientes con ELA. Los científicos se muestran optimistas en que esta línea de investigación lleve a la creación de opciones terapéuticas comunes a varias enfermedades de la neurona motora.
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AME y el déficit de proteína de supervivencia de las neuronas motoras (proteína SMN).
La proteína que los científicos buscan estabilizar se conoce como proteína SMN y entre los afectados por atrofia muscular espinal se encuentra en niveles muy bajos. Como consecuencia, las neuronas motoras deterioran y mueren.
En esta ocasión los investigadores analizaron neuronas motoras derivadas de enfermos con ELA o AME (creadas mediante tecnología de células madre) y encontraron que los niveles de la proteína SMN variaban entre diferentes células, aun proviniendo estas de un mismo paciente.
Además, notaron que las neuronas con niveles más elevados de SMN sobrevivían por más tiempo. Esto fue así para ambas enfermedades. Quedaba ver si elevando los niveles de SMN se lograba algún beneficio terapéutico.
Y sí, un compuesto previno hasta un 33% la muerte de neuronas motoras…en ratones.
Los caminos de la ciencia no siempre son los más directos…o casi nunca, vamos. Para estabilizar y elevar los niveles de SMN usaron una vía que anteriormente habían comprobado que podía influir sobre esta proteína.
Bloquearon entonces con una sustancia esta vía y ¡funcionó! La proteína SMN se estabilizó, fue más abundante y, en un ratón modelo de ELA, se logró prevenir hasta en 33% la muerte de neuronas motoras. Algo semejante ocurrió al probar el compuesto en las células derivadas de los enfermos, tanto de ELA como de AME.
Aunque los resultados no sean de aplicación inmediata, es una vía prometedora. Los investigadores instan a otros científicos a probar compuestos que eleven los niveles de SMN como estrategia terapéutica para las enfermedades de la motoneurona.
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Referencias
Robbins, H., (2017): Compound protects nerve cells targeted by diseases. Disponible en Harvard Gasette
Rodriguez-Muela. N., et al,. (2017): Single-Cell Analysis of SMN Reveals Its Broader Role in Neuromuscular Disease. Cell Reports. doi:10.1016/j.celrep.2017.01.035
