No sin polémica, la FDA aprueba Radicava para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).


Radicava ha sido aprobado para el tratamiento de todos los casos de esclerosis lateral amiotrófica, aunque la investigación apunta a que los beneficios se dan especialmente en las personas recién diagnosticadas y con síntomas leves de ELA.

Radicava para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica

Después de 22 años la agencia reguladora de medicamentos más poderosa del mundo, la FDA estadounidense, aprobó el pasado 5 de mayo un nuevo fármaco para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El compuesto, que tiene por principio activo edaravona, será comercializado por la farmacéutica de origen japonés Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation bajo la marca Radicava. El coste anual del tratamiento es de 146 000 dólares.

Edaravona lleva más de una década en el mercado asiático como tratamiento de las consecuencias a largo plazo derivadas del ictus.

Su aplicación en el campo de las enfermedades neurodegenerativas—también ha mostrado ciertos beneficios en el tratamiento del alzhéimer— responde a que reduce el nivel de los radicales libres que dañan las células nerviosas de los enfermos.

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¿Por qué la FDA aprobó Radicava para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica?

La decisión de la FDA se sustenta en un pequeño ensayo clínico, denominado “estudio 19”, que incluyó a 137 personas con ELA. Esa investigación mostró que Radicava logra enlentecer el avance de la discapacidad en las personas tratadas, en comparación con aquellas que solo recibieron un compuesto placebo.

El fármaco es una especie de “niño mimado” de la FDA: al contrario de la tendencia habitual, fue el propio organismo regulador el que se acercó a la farmacéutica para sugerirle que solicitara la aprobación en EE.UU, después de ver los resultados del ensayo clínico.

¿Cómo se administra el fármaco?

Radicava es una infusión intravenosa que se aplica en ciclos de 28 días, según explica la ALS Association. El primer ciclo se inicia con 14 días consecutivos en los que la persona recibe la infusión del fármaco, seguido de 14 días sin tratamiento.

Los siguientes ciclos son de 10 días recibiendo Radicava (distribuidos a lo largo de 14 días), seguido de las dos semanas sin el fármaco.

¿Y por qué la polémica?

Radicava para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica

Hay punto importante y sobre el que se ha creado cierta polémica: anteriores ensayos clínicos no habían logrado mostrar que Radicava marcara alguna diferencia en el tratamiento de la ELA.

Pero los investigadores decidieron mirar más de cerca y encontraron que en un pequeño subgrupo de pacientes, aquellos recién diagnosticados y con síntomas leves, el fármaco sí enlentecía el avance en la escala que mide la discapacidad en la ELA.

Basándose en esos resultados, la compañía decidió hacer un nuevo ensayo clínico solo con este perfil de enfermos. Ese ensayo clínico, seguro ya lo adivinan, fue en el que se basó la FDA para dar su aprobado.

Y aunque estadísticamente los beneficios fueron significativos, las dudas planean sobre Radicava. Entrevistado por el portal Als Research Forum, el profesor de la Universidad de Duke Richard Bedlack opina:

No hay en la actualidad un tratamiento que enlentezca el deterioro funcional en las personas con ELA. Tengo la esperanza de que algún día pueda demostrarse que edaravona haga esto, pero personalmente todavía no estoy convencido

Hablamos de polémica y esta no se da sin opiniones encontradas. Citado por el mismo portal, Robert Miller, neurólogo del Centro Médico Californiano Pacífico y consultor de la farmacéutica que comercializa Radicava dice:

¿Veo tendencias y cambios significativos con Edaravona? Sí. Hay una ralentización de la tasa de deterioro en la ALSFRS-R a un grado que supera lo que vemos con Riluzol. El perfil de seguridad se ve bien y el impacto parece que podría ser clínicamente significativo”.

Más allá de la polémica, sin dudas es una excelente noticia que un compuesto para esta enfermedad haya salido al mercado ¿Llegará a Europa? Por el momento no ha trascendido información en ese sentido.

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Referencias

ALS Association (2017): Frequently Asked Questions About Radicava™ (Edaravone) (based on information as of 5/5/2017). Disponible en http://www.alsa.org/research/radicava/radicava-frequently-asked-questions.html

ALS research forum (2017): FDA Approves Edaravone as a Treatment for ALS. Disponible en http://www.alsresearchforum.org/fda-approves-edaravone-as-a-treatment-for-als-2/

Mukherjee (2017): The FDA Just Approved the First New ALS Drug in 22 Years. Fortune. Disponible en http://fortune.com/2017/05/08/fda-als-drug-approval/

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