Inician ensayo clínico con fármaco para la esclerosis lateral amiotrófica y el alzhéimer.


El ensayo, de fase I, busca probar un compuesto que ataca un mecanismo patológico común en la esclerosis lateral amiotrófica y el alzhéimer.

esclerosis lateral amiotrófica y el alzhéimer

La esclerosis lateral amiotrófica y el alzhéimer tienen en común una categoría, ambas son enfermedade s neurodegenerativas, pero, claro, también tienen en común procesos que las hacen pertenecer a esa categoría.

En ambas enfermedades los síntomas están causados por el deterioro y muerte de células del sistema nervioso. El tipo de neuronas que muere y la localización difiere, de ahí ambas sean enfermedades esencialmente diferentes.

Un reciente estudio, publicado en la revista Science Translational Medicine, se fijó en los mecanismos comunes, no en las diferencias y el resultado es que ya hay un ensayo clínico en marcha para probar la eficacia de un fármaco que protege a las neuronas del daño causado por estas enfermedades.

La investigación es de las que nos gustaría escuchar todos los días: se descubrieron mecanismos patológicos en animales, se confirmaron en humanos, se probó un fármaco en animales, parece funcionar y ya lo van a testar en ser humanos. Demasiado rápido para creerlo, al menos en el camino de la ciencia.

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Un mecanismo común entre la esclerosis lateral amiotrófica y el alzhéimer.

Los investigadores se apoyaron en estudios previos que habían hallado que una proteína, denominada cremallera de leucina dual (DLK) estaba involucrada en varios procesos que dañaban las células nerviosas (vaale, tal vez todo no ha sido tan rápido en realidad).

Específicamente, DLK es necesaria para la activación de una enzima, denominada quinasa c-Jun N-terminal (JNK), que interviene en la respuesta al estrés de las neuronas.

Cuando los investigadores analizaron los niveles de DLK y JNK en modelos animales y en enfermos de ELA y alzhéimer, encontraron que había una activación de ambas proteínas en el sistema nervioso central en las dos enfermedades.

Más interesante aún: cuando genéticamente se inhibió la codificación de DLK se protegió a los animales de la muerte neuronal, evitando el deterioro funcional. Faltaba ver si un fármaco podía hacer lo mismo.

Y sí que pudo, aunque no de forma tan espectacular. La inhibición farmacológica de DLK en animales disminuyó la respuesta patológica que tienen en estas enfermedades las neuronas y, además, generó beneficios funcionales.

Lo anterior fue suficiente para que Genentech, la farmacéutica miembro del Grupo Roche que financia este estudio, ya haya iniciado un ensayo clínico de fase I del cual aún no se tienen muchos detalles.

Esta aparente rapidez en la aplicación de los resultados preclínicos está sustentada, en parte, en que el mecanismo que van a atacar es considerado relativamente seguro como diana terapéutica.

La otra realidad es que estamos hablando de dos enfermedades gigantes, sin tratamiento curativo en el mercado y con opciones terapéuticas más que escasas e insuficientes. Oportunidades como estas no pueden pasar desaprovechadas.

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Fuentes y referencias

Bob Yirka (2017): Inhibiting a protein found to reduce progression of Alzheimer’s and ALS in mice. Disponible en https://medicalxpress.com/news/2017-08-inhibiting-protein-alzheimer-als-mice.html

Claire E. Le Pichon et al. (2017): Loss of dual leucine zipper kinase signaling is protective in animal models of neurodegenerative disease, Science Translational Medicine. DOI: 10.1126/scitranslmed.aag0394

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