La terapia génica para el párkinson, aplicada en pacientes en fase avanzada de la enfermedad, logró aliviar los síntomas motores, disminuir el tiempo con discinesias y bajar la dosis diaria de medicación.
La investigación en el campo del párkinson goza de una excelente salud. Recientemente anunciamos que la FDA estadounidense había aprobado Gocovri para el tratamiento de las discinesias en el párkinson.
Hoy la noticia es que una terapia génica que está en ensayo clínico en EE.UU, desarrollada por la compañía Voyager Therapeutics, ha posibilitado que un grupo de 15 enfermos de párkinson en fase avanzada experimente una disminución de los síntomas motores, llegando a bajar la dosis de medicamento que requieren.
Los datos, aunque no han sido publicados en revistas científicas especializadas, parecen sólidos. Voyager Therapeutics ya planea empezar a finales de este año otro ensayo clínico de fase II con su terapia, que ha denominado VY-AADC01.
¿Cómo es la terapia génica para el párkinson de Voyager Therapeutics?
La terapia consiste en llevar, mediante una cirugía cerebral, los genes que producen una sustancia que está en déficit en el cerebro de los enfermos de párkinson.
Te explico brevemente: seguro ya sabes que en el cerebro de una persona con párkinson falta una sustancia que se denomina dopamina. Cuando falta dopamina vemos alteraciones como las que ocurren en los enfermos.
Para aumentar los niveles de dopamina los enfermos de párkinson toman levodopa, una sustancia que después en el cerebro se convierte en dopamina. Para que la levodopa experimente ese cambio es necesario la presencia de otra sustancia llamada AADC.
A medida que la enfermedad avanza y el cerebro está más deteriorado, los niveles de AADC son menores, de ahí que las personas necesiten dosis más elevadas y frecuentes de levodopa para alcanzar los mismos beneficios o solo para estar un poco mejor.
Aumentar los niveles de levodopa tiene otra consecuencia muy indeseada: comienzan a ocurrir las llamadas discinesias, movimientos involuntarios que pueden convertirse en el enemigo número 1 de la calidad de vida del paciente.
La estrategia de Voyager Therapeutics pasa por aumentar los niveles de AADC, de manera que con dosis menores de levodopa se alcance un mejor control motor y se aumente el tiempo sin discinesias. Y a juzgar por los datos, VY-AADC01 no lo hace nada mal.
Los resultados del ensayo clínico con VY-AADC01.
Los datos divulgados por la compañía corresponden al seguimiento que se le ha dado al grupo de pacientes intervenidos, algunos ya hace 12 meses.
En promedio los participantes en el estudio llevaban más de 10 años con la enfermedad. Al momento de entrar en el ensayo sus síntomas ya apenas eran controlados por la medicación tradicional y por sus características eran candidatos a estimulación cerebral profunda.
Los 15 participantes en el estudio fueron divididos en 3 grupos, recibiendo cada uno dosis diferentes VY-AADC01 en momentos diferentes.
En general, los datos muestran un cuadro bastante claro: a mayor dosis de VY-AADC01 mejores resultados. Los pacientes mejoraron significativamente su puntuación en las escalas que miden el funcionamiento motor y también las habilidades para realizar actividades en la vida diaria.
El tiempo sin discinesias aumentó en uno de los grupos tratados en 4 horas más de las que traía de base (antes de iniciar la terapia) y el periodo OFF disminuyó en 54%.
El grupo que lleva más tiempo con la terapia, 12 meses, no ha reportado eventos adversos que hagan temer, hasta ahora, por la seguridad del procedimiento.
Según Bernard Ravina, un directivo de Voyager Therapeutics citado por la Fundación Michael J. Fox:
Estos datos sugieren que dosis más altas de VY-AADC01 resultan en una mayor actividad de AADC, aumentando la capacidad del paciente de producir dopamina y, por lo tanto, reduciendo su necesidad de medicamentos. Como resultado, los pacientes en el ensayo están pasando más tiempo durante el día con un buen funcionamiento motor, menos tiempo con un funcionamiento motor pobre y están experimentando menos discapacidad».
Los resultados, sin duda positivos, ya hace preguntarse a más de uno cuánto costará un procedimiento de esta naturaleza si llega a ser aprobado. Preguntas con respuestas futuras, que ya merecerán otro análisis.
Fuentes y referencias
The Michael J. Fox Foundation (2017): Gene Therapy to Enhance Levodopa Response Progressing in Clinical Trials. En https://www.michaeljfox.org/foundation/news-detail.php?gene-therapy-to-enhance-levodopa-response-progressing-in-clinical-trials
Voyager Therapeutics (2017): Voyager Therapeutics Announces Positive Results from Ongoing Phase 1b Trial of VY-AADC01 for Advanced Parkinson’s Disease. En https://globenewswire.com/news-release/2017/09/06/1108225/0/en/Voyager-Therapeutics-Announces-Positive-Results-from-Ongoing-Phase-1b-Trial-of-VY-AADC01-for-Advanced-Parkinson-s-Disease.html
