Prometedora terapia génica para el Huntington recibe el impulso de la FDA


La terapia génica para el Huntington ha logrado silenciar el gen de la huntingtina en modelos animales de la enfermedad. Para el próximo año la compañía que desarrolla la terapia tiene planificado empezar un ensayo clínico.

terapia génica para el Huntington

La FDA estadounidense ha otorgado la designación de Medicamento Huérfano a AMT-130, una terapia génica para el Huntington desarrollada por la compañía biotecnológica uniQure, que posiblemente pase a probarse en seres humanos el próximo año.

Esta categoría está pensada para impulsar terapias para enfermedades consideradas raras por afectar a menos de 200 000 personas en EE.UU. En Europa, la categoría de Medicamentos Huérfanos está reservada para fármacos destinados a tratar enfermedades que afecten a 5 o menos de cada 10 000 personas.

Con la designación, uniQure se beneficia de ventajas fiscales y en la comercialización que estimulan el desarrollo de terapias que resultan menos atractivas para las farmacéuticas.

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A por el origen mismo de la enfermedad

Esta terapia génica para el Huntington utiliza un vector viral para llevar al cerebro los llamados micro-RNA, que regulan la expresión de los genes, en este caso el gen de la huntingtina.

La enfermedad de Huntington es un trastorno de origen genético causado por la repetición excesiva de un fragmento de ADN en el gen que codifica una proteína, la huntingtina.

Esta proteína mutada tiene en exceso una sustancia, la poliglutamina (de ahí que se conozca al grupo de enfermedades que cursan con este defecto como enfermedades poliglutamínicas) que resulta tóxica a las neuronas.

Si un gen ayuda a producir una sustancia tóxica, ¿qué tal si lo silenciamos? Y esa es precisamente una de las estrategias que más defensores tiene en el campo del Huntington: silenciar el gen de la huntingtina para evitar los daños que provoca la proteína en el organismo.

La terapia desarrollada por uniQure sigue esa línea utilizando micro-RNA para silenciar el gen, es decir, evitar que se exprese e inhibir de este modo la producción de proteína tóxica. No es la única compañía que está intentando esta vía, pero sí es de las más avanzadas.

Los estudios en animales de experimentación, entre ellos primates no humanos, han mostrado que una inyección del vector en el cerebro ha sido suficiente para silenciar el gen ¿Funcionará también en seres humanos?



Las expectativas son muchas, aunque siempre hay que recordar que lo que funciona en animales no siempre funciona en seres humanos. Además, las dudas sobre la seguridad siempre rodean a este tipo de procedimiento tan innovador, ¿qué consecuencias puede tener silenciar un gen del que no se conocen completamente sus funciones?

Sin dudas será muy interesante seguir de cerca el diseño, implementación y resultados del ensayo clínico que tienen planificado para el próximo año.

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Fuentes y referencias

Jana Miniarikova, Ilaria Zanella , Angelina Huseinovic , Tom van der Zon , Evelyn Hanemaaijer , Raygene Martier,  Annemart Koornneef , Amber L Southwell, Michael R Hayden , Sander J van Deventer , Harald Petry y Pavlina Konstantinova (2016): Design, Characterization, and Lead Selection of Therapeutic miRNAs Targeting Huntingtin for Development of Gene Therapy for Huntington’s Disease. Molecular Therapy—Nucleic Acids (2016) 5, e297. En http://www.uniqure.com/investors-newsroom/QURE_HD_MTNA_2016b.pdf

Nasdaq (2017): uniQure Announces FDA Orphan Drug Designation for AMT-130 in Huntington’s disease. En http://www.nasdaq.com/press-release/uniqure-announces-fda-orphan-drug-designation-for-amt130-in-huntingtons-disease-20171006-00217

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