Retigabina, fármaco para la epilepsia que se está probando como tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)


La retigabina para la ELA está siendo investigada en un ensayo clínico cuyos resultados finales deben conocerse en el primer trimestre de 2018. El fármaco ya está en el mercado para el tratamiento de la epilepsia.

retigabina para la ELA

La retigabina es un antiepiléptico que desde 2011 se comercializa en la Unión Europea bajo la marca comercial de Trobalt®, pero también es un fármaco que está en fase II de ensayo clínico como tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) desde el año 2015.

Los primeros resultados del ensayo deben conocerse en marzo del próximo año, según informa la revista Daily Beast en una entrevista realizada al profesor de la Universidad de Harvard Kevin Eggan, uno de los científicos que identificó los mecanismos que explican por qué este fármaco está siendo investigado como tratamiento de la ELA.

Eggan y sus colegas no esperan que retigabina sea un tratamiento curativo, de hecho, no pueden asegurar que en algún subgrupo de pacientes no termine causando más daño que beneficios, pero estamos hablando la ELA, una enfermedad para la que no se esperan soluciones fáciles y para la que buscan soluciones mentes privilegiadas en todo el mundo.

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¿Por qué un fármaco para la epilepsia como tratamiento de la ELA?

Los antecedentes de este ensayo están en investigaciones realizadas en Japón y Australia que apuntaban a que las alteraciones en la actividad eléctrica de las neuronas motoras estaba involucrada de alguna forma con la ELA.

Ellos observaron un exceso de actividad eléctrica (semejante a lo que sucede en la epilepsia) que terminaba por dañar este tipo de neuronas.

La alteración fue confirmada por Eggan en Harvard, después de crear neuronas motoras derivadas de células de la piel que tomó de dos pacientes de ELA. Observó la misma alteración de la actividad eléctrica.

Después tocó el turno al Dr. Brian Wainger, del hospital General de Massachusetts, que probó que la retigabina podía tener un efecto beneficioso sobre esta actividad eléctrica anormal en las neuronas motoras de pacientes de ELA.

El fármaco ya estaba aprobado para la epilepsia, así que pudo pasar rápidamente a ensayo clínico en el año 2015.

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El ensayo clínico con retigabina para la ELA

El ensayo incluye un total de 192 pacientes de ELA que durante 10 semanas tomarán una dosis diaria de 600 mg o 900 mg de retigabina o un compuesto placebo. El profesor Eggan dice estar esperando con la respiración cortada lo que dicen los datos, de los cuales deben tener una primera idea en marzo de 2018.

El ensayo, además, aportará un extra muy valioso para la comunidad ELA: se crearán neuronas motoras derivadas de células de todos los pacientes. Esto permitirá estudiar de forma mucho más acertada la diversidad de un trastorno bajo el que muchos creen que hay más de una enfermedad.

Identificar los mecanismos moleculares que hay de base en la enfermedad de un grupo de pacientes permitiría crear terapias más personalizadas y efectivas.

Por el momento hagamos como el Dr. Eggan, mantengámonos a la expectativa hasta marzo; la comunidad ELA bien lo merece.

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Fuentes y referencias

Clinical Trial of Ezogabine (Retigabine) in ALS Subjects. En https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02450552

Nicholson, K. A., Cudkowicz, M. E., & Berry, J. D. (2015). Clinical Trial Designs in Amyotrophic Lateral Sclerosis: Does One Design Fit All? Neurotherapeutics, 12(2), 376–383. http://doi.org/10.1007/s13311-015-0341-2

Weintraub, K (2017): An Epilepsy Drug Could Illuminate Our Understanding of ALS. En https://www.thedailybeast.com/even-if-this-als-stem-cell-experiment-fails-itll-be-considered-a-success

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