Fármaco para la parálisis supranuclear progresiva entra a fase II de ensayo clínico


Con BMS-986168, un fármaco para la parálisis supranuclear progresiva, se busca mejorar los síntomas de la enfermedad, incluso ralentizar su avance. Su mecanismo de acción hace que tenga potencial terapéutico para otras enfermedades como el alzhéimer. 

fármaco para la parálisis supranuclear progresiva

El Hospital General de Massachusetts, en Boston, EE.U, está comenzando el proceso de reclutamiento de pacientes con parálisis supranuclear progresiva (PSP) que deseen participar en un ensayo clínico de fase II con el fármaco BMS-986168, un anticuerpo que tiene como diana una proteína tóxica que se acumula en el cerebro de los afectados por esta enfermedad.

La fase I de ensayo clínico de este fármaco se realizó en un total de 49 voluntarios sanos y 72 pacientes con PSP y mostró que el compuesto es seguro y bien tolerado.

Esta nueva investigación sí busca explorar el impacto del fármaco en los síntomas y progresión de una enfermedad para la cual no hay tratamientos específicos aprobados en el mercado.

¿Qué es la parálisis supranuclear progresiva?

La parálisis supranuclear progresiva es una enfermedad neurodegenerativa que provoca caídas frecuentes, deterioro del funcionamiento intelectual, alteraciones oculares, del lenguaje y de la deglución. Se considera la segunda causa de parkinsonismo después de la enfermedad de Parkinson.

En la actualidad no tiene cura y la esperanza de vida después del diagnóstico es de 7 años, aunque este es un dato muy variable. De hecho, en los últimos años se han identificado diversos tipos de PSP, algunos con una supervivencia después del diagnóstico de más de 10 años.

La PSP se produce como consecuencia de la acumulación en áreas cerebrales específicas de una forma tóxica de proteína tau.

Normalmente la tau es una proteína fundamental para mantener la estructura de las neuronas, pero en determinadas enfermedades neurodegenerativas, llamadas taupatías, experimenta un proceso patológico y termina por formar unos ovillos tóxicos que dañan las células nerviosas.

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¿Qué se sabe de BMS-986168, el fármaco para la parálisis supranuclear progresiva?fármaco para la parálisis supranuclear progresiva

El fármaco es un anticuerpo monoclonal que tiene por diana la proteína tau extracelular, que se considera contribuye a que se disemine por el cerebro la patología, comportándose como una especie de semilla.

¿Qué se sabe de este nuevo ensayo clínico con BMS-986168?

El ensayo busca reclutar un total de 396 pacientes a nivel mundial, de los cuales un 66% recibirá el fármaco y el resto un compuesto placebo.

BMS-986168 será administrado por infusión intravenosa una vez al mes, en una dosis de 2000 mg. El ensayo tiene un tiempo estimado de duración de 14 meses. Sobre las localizaciones internacionales específicas aún no se tienen detalles.

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Fuentes y referencias

Partners Research Portal (2017): Study of new investigative drug for individuals with Progressive Supranuclear Palsy. En https://clinicaltrials.partners.org/study/psp

Medina, M., & Avila, J. (2014). The role of extracellular Tau in the spreading of neurofibrillary pathology. Frontiers in Cellular Neuroscience8, 113. http://doi.org/10.3389/fncel.2014.00113

Ling, H. (2016). Clinical Approach to Progressive Supranuclear Palsy. Journal of Movement Disorders9(1), 3–13. http://doi.org/10.14802/jmd.15060

Redacción TiTi