La terapia génica para el alzhéimer no es beneficiosa (al menos por ahora)


Dos años, 49 pacientes, cirugías cerebrales, virus y ADN tampoco pudieron hacer mella en la enfermedad de Alzheimer. La terapia génica no fue efectiva para los pacientes, al menos esta vez.

génica para el alzhéimer

Que en la vida muchas veces 1 + 1 no es igual a 2 ya lo sabemos, pero cuando se trata del alzhéimer ya podríamos decir que raramente lo es.

Tomen el ejemplo del último ensayo clínico con una terapia génica para la enfermedad: todo decía que sí debía funcionar y al final, casi nada ha resultado, según se desprende de un artículo publicado recientemente en la revista JAMA Neurology.

En el estudio, investigadores de la Universidad del Sur de California en San Diego, EE.UU, llevaron mediante cirugía cerebral vectores virales al cerebro de enfermos de alzhéimer.

Los virus contenían estructuras genéticas capaces de crear una sustancia protectora para las neuronas, que en última instancia debía mejorar el funcionamiento de las células dañadas por el alzhéimer.

Sin embargo, después de 24 meses de realizarse la intervención quirúrgica, los enfermos no mostraron mejorías cognitivas ni funcionales.

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¿Por qué se realizó esta intervención?

Los investigadores se apoyaron en estudios previos que muestran que una proteína llamada factor de crecimiento nervioso (FCN) es capaz de mejorar el funcionamiento de las células del núcleo basal de Meynert, una estructura cerebral muy dañada por la enfermedad.

Debido al deterioro de las células de este núcleo, se ve afectado el nivel de químicos cerebrales (Acetilcolina) importantes para el adecuado funcionamiento de la memoria.

Teóricamente, una terapia que mejore el funcionamiento de las células del núcleo basal de Meynert debe mejorar algunos síntomas de la enfermedad.

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Pero no fue así

leucoencefalopatía multifocal progresiva

En la investigación, los científicos implicaron a 49 enfermos de alzhéimer en fase leve o moderada, recibiendo 26 de ellos la inyección intracraneal del vector viral y 23 un procedimiento falso, el que no se llegaba a inyectar ninguna sustancia en el cerebro.

Hay que tener en cuenta que los virus utilizados en estos procedimientos son capaces de infectar las células nerviosas, pero no de dañarlas.

El primer resultado a destacar es que el procedimiento fue bien tolerado y seguro, sin que se describan eventos adversos de consideración relacionados con el mismo.

Sin embargo, después de 24 meses de haberse realizado la intervención, los investigadores no detectaron diferencias en relación a las habilidades mentales o para el funcionamiento diario entre el grupo tratado y el no tratado.

Es más, según comenta el profesor Lawrence S. Honig en un editorial publicado en JAMA Neurology; aunque estadísticamente no se detectaron diferencias significativas en ambos grupos, sí se pudo observar una tendencia en el grupo tratado a obtener peores resultados en las pruebas y escalas aplicadas.

¿Significa esto que las terapias génicas no funcionan en el alzhéimer?

CTAD-2017

Las terapias génicas constituyen un variado grupo de técnicas y en este estudio solo se ha evaluado una, en una zona muy específica del cerebro. Lejos estamos del punto de decir que no funcionan.

¿Si se escoge otra diana los resultados serán diferentes? Para conocer la respuesta se tendría que realizar otra investigación. Teniendo en cuenta cuán invasivo es el procedimiento y las dudas que existen sobre su relación riesgo-beneficio, posiblemente la incertidumbre persistirá por mucho tiempo.

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Fuentes y referencias

Lawrence S. Honig (2018): Gene Therapy in Alzheimer Disease—It May Be Feasible, But Will It Be Beneficial? JAMA Neurology

Rafii MS, Tuszynski MH, Thomas RG, Barba D, Brewer JB, Rissman RA, Siffert J, Aisen PS, (2018): Adeno-Associated Viral Vector (Serotype 2)–Nerve Growth Factor for Patients With Alzheimer DiseaseA Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. doi:10.1001/jamaneurol.2018.0233

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