El fármaco para la parálisis supranuclear progresiva que todo el campo de la neurodegeneración debería seguir de cerca


BIIB092, un fármaco que está en ensayo clínico para el tratamiento de la parálisis supranuclear progresiva, logra reducir hasta en 97% los niveles de una proteína tóxica presumiblemente asociada a la etiología de la enfermedad. Los últimos resultados se han presentado en la reunión anual de la Academia Americana de Neurología (AAN).

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BIIB092, anteriormente llamado BMS-986168, logra reducir significativamente los niveles de proteína tau extracelular en pacientes con parálisis supranuclear progresiva, una enfermedad neurodegenerativa que provoca alteraciones oculares, de la marcha, el lenguaje y la deglución.

Uno de los signos de esta enfermedad es la acumulación tóxica de una proteína en el cerebro, la proteína tau, que termina por provocar la muerte de las neuronas.

El fármaco BIIB092 es un anticuerpo monoclonal que disminuye los niveles de proteína tau extracelular.

BIIB092 es una buena noticia para una enfermedad que actualmente no tiene cura, y si bien puede quedar en nada (ahí está la historia de los desarrollos farmacológicos en este campo), ahora mismo es un fármaco muy atractivo en el área de la neurodegeneración.

¿Por qué? Pues porque las acumulaciones tóxicas de tau son características de muchas otras enfermedades neurodegenerativas, entre ellas la más común, la enfermedad de Alzheimer.

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¿Cómo se desarrolló el ensayo clínico?

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El ensayo clínico fue de fase I e incluyó a un total de 48 pacientes. Se dividieron en 4 grupos, cada uno de ellos recibió, o bien una de las tres dosis del fármaco que se estaban estudiando (150 mg, 700 mg y 2100 mg) o un compuesto placebo (sin principio activo).

El fármaco se administró por infusión intravenosa cada 4 semanas durante un total de 12 semanas. Después de este periodo, un grupo de 24 pacientes continuó recibiendo la dosis más alta del fármaco o un placebo por otras 12 semanas.

Todos los que terminaron el ensayo clínico pudieron elegir continuar recibiendo el fármaco, existiendo pacientes a los que se les ha estado administrando por dos años.

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¿Qué resultados se han observado?

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Según los datos presentados en la reunión de la AAN, después de 29 días de haber recibido la primera infusión, los pacientes experimentaron de media una supresión de entre el 90% y el 96% de la tau extracelular.

A los 85 días, la disminución era de entre el 91 y 97%. No se reportaron eventos adversos de gravedad y nadie abandonó el ensayo debido a reacciones adversas, un perfil de seguridad aceptable que ya se había observado con anterioridad en sujetos sanos.

Excelentes resultados, pero… hay un “pequeño” detalle: los niveles de tau que disminuye BIIB092 están fuera de las células, mientras que la patología tau asociada a las enfermedades neurodegenerativas se encuentra en el interior de las células nerviosas.

¿Disminuyendo los niveles extracelulares se alcanzarán mejorías clínicas? Esa es la gran pregunta y todos desean que la respuesta sea positiva.

Entrevistado por Neurology Today, la fuente oficial de noticias de la AAN, Adam L. Boxer,el investigador principal del ensayo clínico, comentó:

Estos resultados nos alientan. Todavía no sabemos si el fármaco funcionará para retrasar la progresión de la enfermedad, pero esta es la primera terapia de tau que demuestra un efecto sobre los niveles de proteína tau en pacientes humanos”.

Para que las expectativas tengan una base más real, todavía hay que esperar por el impacto sobre la progresión de la enfermedad o sobre los síntomas de la misma, algo que se verá a medida que se siga a este grupo de pacientes y en otros ensayos clínicos.

Ya hay en marcha un ensayo clínico de fase II que espera reclutar a un total de 396 pacientes a nivel mundial y además se están dando pasos para comenzar a probar el fármaco en pacientes con enfermedad de Alzheimer.

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Fuentes y referencias

Adam Boxer, Irfan Qureshi, Michael Grundman, Giridhar S.Tirucherai, Clifford Bechtold, Michael Ahlijanian, Gerry Kolaitis, Lawrence I. Golbe, Lawrence S. Honig, Stuart Isaacson, MurrayGrossman, Nikolaus R. McFarland, Irene Litvan, David S.Geldmacher, Tao Xie, Yvette Bordelon, Paul Tuite, PadraigO’Suilleabhain, Theresa Zesiewicz (2018): Multiple Ascending Dose Study of the Tau-Directed Monoclonal Antibody BIIB092 in Patients with Progressive Supranuclear Palsy (S27.004). Neurology. En http://n.neurology.org/content/90/15_Supplement/S27.004

Talan, J (2018): Neurology Today Conference Reporter: AAN Annual Meeting. En https://journals.lww.com/neurotodayonline/blog/NeurologyTodayConferenceReportersAANAnnualMeeting/pages/post.aspx?PostID=63

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