Resultados positivos de fármaco para la miopatía mitocondrial primaria


Pacientes adultos con miopatía mitocondrial primaria, una enfermedad de origen genético que afecta el funcionamiento de las mitocondrias, aumentaron su tolerancia a la actividad física gracias a un fármaco que está en fase III de ensayo clínico.

miopatía mitocondrial primaria

Crédito de imagen: Odra Noel. CC BY-NC

Si algo te ha quedado de las clases de biología en el colegio es eso de que las mitocondrias son “la fábrica de energía del cuerpo”.

¿Y qué sucede cuando el proveedor de energía falla? Pues cuando se trata de las mitocondrias, y no de ENDESA, sucede que aparecen síntomas como fatiga extrema, debilidad muscular o intolerancia al ejercicio.

Esos síntomas (y otros muchos) son los que experimentan las personas que padecen alguna de las llamadas enfermedades mitocondriales, en especial un tipo llamado miopatía mitocondrial primaria (MMP), de origen genético.

No existe un tratamiento aprobado específicamente para la miopatía mitocondrial primaria, siendo los pacientes tratados con fármacos que están en el mercado para otras condiciones.

El escenario actual puede ser diferente en el futuro gracias a elamipretide, un fármaco candidato a tratar la MMP y otras enfermedades que cursan con disfunción de las mitocondrias.

Recientemente han sido publicados en la revista Neurology los resultados de un ensayo clínico de fase I/II con elamipretide que incluyó a 36 pacientes con MMP.

Los resultados reflejan que el fármaco mejora significativamente la capacidad de andar de los pacientes, sugiriendo que estimula la producción de energía en las mitocondrias.

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¿Qué es elamipretide?

Elamipretide es un fármaco en investigación que llega rápidamente a las mitocondrias y, según lo observado en estudios realizados en animales de experimentación, restablece la producción de energía, disminuye la producción de especies de oxígeno reactivo y aumenta el suministro de energía a las células.

En este sentido el fármaco es muy atractivo, porque actúa sobre un proceso patológico básico de las enfermedades mitocondriales primarias y no solo sobre los síntomas.

¿Qué se encontró en este ensayo clínico?

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En el ensayo clínico se evaluaron tres dosis diferentes del fármaco, además de contar con un grupo de pacientes que recibió un compuesto placebo.

El fármaco se administró a cada paciente en 5 ocasiones (en 5 días consecutivos) mediante una infusión intravenosa de dos horas de duración.

Como instrumento de evaluación primario se usó el llamado test de la marcha de seis minutos, que mide la tolerancia a la actividad física.

Los investigadores observaron que en el grupo de pacientes que recibió la mayor dosis del fármaco, la distancia recorrida en 6 minutos después de 5 días de tratamiento en promedio aumentó hasta 64, 5 metros.

En el grupo al que se le administró un compuesto placebo, la distancia aumentó 20, 4 metros.

Un dato importante: las mejorías fueron mayores mientras más alta fue la dosis de elamipretide administrada, lo que habla a favor de su efectividad.

Además, los beneficios fueron más significativos en aquellos pacientes que al inicio del estudio tenían peor rendimiento en el test de la marcha de los seis minutos. Tampoco se reportaron eventos adversos de gravedad.

Eso sí, después de dos días de haber terminado el tratamiento ya no se detectaron diferencias significativas entre el grupo placebo y el grupo que recibió el fármaco, un punto realmente negativo teniendo en cuenta lo poco viable que es tener que dedicar todos los días dos horas a ir a un hospital a recibir una infusión intravenosa.

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El futuro más inmediato de elamipretide

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Los resultados publicados en Neurology se conocían desde hace tiempo, su publicación en una revista de este nivel simplemente los “oficializa” y permite conocer los detalles más a fondo.

El fármaco ya ha sido evaluado en una fase II de ensayo clínico, también mostrando resultados positivos. En la actualidad hay en marcha un ensayo clínico de fase III.

En octubre de 2017 la FDA estadounidense otorgó la categoría de Medicamento Huérfano a elamipretide, una decisión que puede ayudar a acelerar el desarrollo del fármaco.

La compañía detrás de este compuesto, Stealth BioTherapeutics, está trabajando en otras presentaciones del fármaco que permitan una administración más fácil.

Aunque todavía es pronto para decir que es efectivo (el número de pacientes en el ensayo fue muy limitado) realmente es una buena noticia que se esté desarrollando un fármaco para condiciones generalmente ignoradas.

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Fuentes y referencias

Amel Karaa, Richard Haas, Amy Goldstein, Jerry Vockley, W. Douglas Weaver, Bruce H. Cohen (2018): Randomized dose-escalation trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy. Neurology  0.1212/WNL.0000000000005255

Stealth biotherapeutics (2018): MMPOWER Data Published in Neurology. En http://www.stealthbt.com/mmpower-data-published-neurology/

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