Trasplante de células madre para la esclerosis lateral amiotrófica: ensayo clínico refleja beneficios funcionales


En el ensayo se evalúo el impacto del transplante de células madre derivadas de la médula espinal humana (HSSCs) en 22 pacientes con ELA. Después de 2 años de haberse realizado la intervención, el análisis de los datos refleja beneficios a nivel funcional, aunque no en la supervivencia.

células madre para la esclerosis lateral amiotrófica

La compañía biotecnológica Neuralstem, con sede en Maryland, EE.UU, lleva años desarrollando NSI-566, una terapia de células madre derivadas de la médula espinal humana que se está evaluando como posible tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades neurológicas.

Según los últimos datos recientemente publicados en la revista Annals of Clinical and Translational Neurology , la terapia sigue mostrando un buen perfil de seguridad y se asocia a mejorías funcionales, aunque el propio diseño del ensayo clínico, que careció de un grupo control, no permita afirmar sin lugar a dudas su eficacia.

Lo observado hasta el momento sí es suficiente para que la compañía ya esté planificando un próximo ensayo clínico, de fase III, con un diseño más estricto que deje poco margen a las dudas.

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¿Qué es NSI-566?

Ya hemos mencionado que es una terapia con células madre derivadas de la médula espinal humana.

Estas se inyectan en la médula espinal con el objetivo, y este es un punto importante, de nutrir y proteger las neuronas motoras funcionales que aún tiene el paciente.

Con NSI-566 no se espera sustituir las neuronas motoras que han deteriorado, sino evitar la muerte de las que quedan. En este sentido estamos hablando de una terapia que busca estabilizar la enfermedad.

¿Qué se sabe de este nuevo ensayo clínico?

Más que un nuevo ensayo clínico, la nueva publicación obedece a un nuevo análisis de los datos que ya se tenían recogidos con anterioridad.

En este caso comparando la evolución del grupo que recibió el tratamiento con la evolución de pacientes registrados en dos bases de datos (independientes del ensayo clínico).

Aunque inicialmente recibieron el trasplante de células madre 30 pacientes, este nuevo análisis se centró en 22 pacientes que consideraron óptimos para recibir la terapia, debido a que tuvieron un comienzo espinal de la ELA.

Cuando los investigadores analizaron ambos grupos de pacientes, los tratados con NSI-566 y los que no recibieron la terapia, observaron que en los primeros, después de 24 meses de haberse realizado la intervención, los resultados en la Escala revisada de Valoración Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R) eran mejores.

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La ALSFRS-R es la escala que tradicionalmente se emplea para valorar el progreso de la enfermedad.

Sin embargo, en esos primeros 24 meses no existieron diferencias en la supervivencia entre los grupos, algo que parece cambiar después de ese tiempo, aunque aún los investigadores no cuentan con datos suficientes para demostrarlo.

La información hasta ahora recopilada sugiere, y este es un sugiere con mayúsculas, que para detectar el mayor potencial de la terapia hay que evaluar durante más de dos años a los pacientes y que mientras más temprano se intervenga, mejores resultados se pueden obtener.

Las limitaciones del ensayo clínico son muchas, con lo cual pocos se atreverían a emitir una valoración sobre la eficacia de la terapia.

Para buscar las respuestas se está diseñando el ensayo de fase III en el que las cosas seguramente se harán de mejor manera.

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Fuentes y referencias

Globe Newswire (2018): Neuralstem Announces Publication of Long-Term Follow-up Data on ALS in the Annals of Clinical and Translational Neurology

Goutman, S. A., Brown, M. B., Glass, J. D., Boulis, N. M., Johe, K. , Hazel, T. , Cudkowicz, M. , Atassi, N. , Borges, L. , Patil, P. G., Sakowski, S. A. and Feldman, E. L. (2018), Long‐term Phase 1/2 intraspinal stem cell transplantation outcomes in ALS. Ann Clin Transl Neurol. . doi:10.1002/acn3.567

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