¿Un anticuerpo para frenar el párkinson? Ya están aquí los resultados oficiales del fármaco de Prothena


El fármaco logra disminuir hasta en 97% los niveles de alfa-sinucleína, una proteína que daña las células nerviosas de los afectados por párkinson y otras enfermedades llamadas sinucleinopatías. Con PRX002/RG7935 se persigue frenar la neurodegeneración que experimentan los pacientes.

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PRX002/RG7935 es un fármaco que aspira a frenar o al menos a enlentecer el avance de la neurodegeneración en los pacientes con párkinson.

Está siendo desarrollado por la biotecnológica Prothena, con sede en Irlanda, en colaboración con el gigante suizo Roche.

Los resultados de un ensayo clínico de fase Ib que incluyó a 80 pacientes con párkinson en fases tempranas fueron publicados recientemente en la revista JAMA Neurology.

Estos resultados ya se conocían desde el año pasado, cuando fueron presentados durante una conferencia científica, pero ahora se produce su “validación oficial”.

Una excelente excusa para que en TiTi hablemos este candidato a frenar la enfermedad de Parkinson en sus inicios, ¿con qué cuenta para tamaño empeño? Sigue leyendo, que en nada te pongo al día.

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¿Qué es PRX002/RG7935?

Es un anticuerpo monoclonal, es decir, un fármaco que utiliza el sistema inmunitario para combatir sustancias dañinas en el organismo.

En este caso en específico, PRX002/RG7935 está dirigido a la alfa-sinucleína  ¿Y qué es la alfa-sinucleína?

Pues es una proteína que, en los afectados por párkinson, demencia con cuerpos de Lewy, atrofia multisistémica y otras enfermedades llamadas sinucleinopatías termina resultando tóxica y dañando a las neuronas, especialmente cuando se acumula formando los llamados cuerpos de Lewy.

Para complicar más las cosas, se ha observado que esta proteína avanza por el cerebro de neurona en neurona (un comportamiento semejante a los famosos priones) “infectando” células sanas a su paso.

Varias terapias en experimentación buscan evitar esa acumulación de alfa-sinucleína, limpiar el cerebro de los agregados que ya existen o evitar la transmisión de las formas dañinas de la proteína de célula a célula.

Con PRX002/RG7935 se aspira a disminuir los agregados tóxicos de alfa-sinucleína y de paso, evitar la transmisión de célula a célula.

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¿Qué se sabe hasta ahora del fármaco?

Los experimentos realizados en animales mostraron que el fármaco cumple con lo esperado: disminuye los niveles de proteína tóxica y esto se traduce en protección de las neuronas y mejorías cognitivas y motoras.

Además, muy importante, el perfil de seguridad parece ser positivo.

La experimentación animal apuntaba a que era un buen candidato, había que pasar a ensayos clínicos y aquí es donde entra en escena la investigación que recientemente se publicó en JAMA Neurology.

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¿Qué se observó en el ensayo clínico?

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Ya adelantamos que el ensayo incluyó a un total de 80 pacientes en fase leve a moderada que se dividieron en 6 grupos, en cada uno de ellos se aplicó una dosis del fármaco (dosis ascendentes) y un grupo de pacientes no recibió el fármaco, sino un placebo.

El tratamiento se aplicó por infusión intravenosa cada 4 semanas y se administró un total de 3 dosis.

El primer resultado a destacar es que, al analizar el líquido cefalorraquídeo, comprobaron que el fármaco lograba llegar al sistema nervioso central, lo que ya en sí es positivo.

También comprobaron que los niveles de alfa-sinucleína en suero disminuyeron hasta 97%, una cifra que pinta muy bien, pero hay que tomar con cautela.

Que disminuya tan radicalmente la proteína en suero no quiere decir necesariamente que las formas de la proteína que están haciendo daño también están disminuyendo.

Toca esperar y ver la evolución de las personas tratadas para entonces valorar si, efectivamente, el fármaco es capaz de detener la neurodegeneración asociada al párkinson.

Teniendo en cuenta que la enfermedad tiene una evolución lenta, posiblemente aún queden algunos años por delante antes de poder sacar conclusiones en ese sentido.

Por último, mencionar que el perfil de seguridad parece ser positivo, siendo los efectos secundarios más comunes estreñimiento (5 pacientes), reacciones relacionadas con la infusión del fármaco (4) y diarrea (3).

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Fuentes y referencias

Jankovic J, Goodman I, Safirstein B, et al. (2018): Safety and Tolerability of Multiple Ascending Doses of PRX002/RG7935, an Anti–α-Synuclein Monoclonal Antibody, in Patients With Parkinson DiseaseA Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. doi:10.1001/jamaneurol.2018.1487

Prothena Corporation plc (2018): Prothena Announces Phase 1b Clinical Trial Results of PRX002/RG7935 for Parkinson’s Disease Published in JAMA Neurology. En https://globenewswire.com/news-release/2018/06/19/1526818/0/en/Prothena-Announces-Phase-1b-Clinical-Trial-Results-of-PRX002-RG7935-for-Parkinson-s-Disease-Published-in-JAMA-Neurology.html

 

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