Fármaco para la parálisis supranuclear progresiva de Asceneuron recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA

ASN120290 es un fármaco candidato a tratar la parálisis supranuclear progresiva (PSP) y otras enfermedades que cursan con la acumulación de ovillos de proteína tau, como el alzhéimer o la degeneración frontotemporal.

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Solo está en fase I de ensayo clínico y, de hecho, solo se ha evaluado en sujetos sanos, pero por estar dirigido a tratar la parálisis supranuclear progresiva, ASN120290 ya ha merecido la designación de medicamento huérfano de la FDA.

El regulador estadounidense concede así algunas ventajas para un fármaco todavía experimental, pero dirigido a una enfermedad con una baja prevalencia (relativamente) y con consecuencias graves en la vida de quienes la padecen.

ASN120290 está siendo desarrollado por la compañía biotecnológica suiza Asceneuron, que ya ha completado un ensayo clínico de fase I en personas sanas.

La fase I de los ensayos clínicos está destinada a evaluar la seguridad del fármaco, así como su farmacocinética, de ahí que muchas veces participen en la investigación sujetos sanos.

Los resultados de este ensayo clínico de fase I con ASN120290 se darán a conocer en la próxima Conferencia Internacional de la Asociación para el Alzhéimer, que se desarrollará entre los días 22 y 26 de julio en Chicago, EE.UU.

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¿Qué es ASN120290?

ASN120290 parálisis supranuclear progresiva

ASN120290 es un fármaco dirigido a disminuir los agregados tóxicos de proteína tau, los llamados ovillos neurofibrilares, que se acumulan en el cerebro de las personas que padecen enfermedades neurodegenerativas como la parálisis supranuclear progresiva, demencia frontotemporal o enfermedad de Alzheimer.

Los ovillos neurofibrilares tienen una acción tóxica y dañan las neuronas, siendo considerados entre los factores que causan estas enfermedades.

Dirk Beher, CEO y fundador de Asceneuron, explica el potencial alcance del fármaco:

La PSP es una condición neurológica rara para la cual actualmente no hay tratamiento disponible. ASN120290 es una molécula biodisponible por vía oral que tiene el potencial de tratar la raíz de la neurodegeneración”

Estudios realizados en animales de experimentación reflejan que el fármaco logra disminuir significativamente los agregados de TAU, ¿se traducirá eso en mejorías clínicas en los enfermos?

La realidad es que falta aún mucho para responder esa pregunta, pero cada vez hay más fármacos en el camino para vencer a la PSP.

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BIIB092, otra gran promesa contra la PSP

ASN120290 PSP

Si ASN120290 todavía es una gran incógnita, BIIB092 también es otra incógnita, solo que con algunas respuestas muy atractivas.

Es también un fármaco antitau y en el ensayo clínico de fase I en el que ya se evaluó, sí se incluyó a pacientes.

Los resultados reflejan una disminución superior al 90% de la proteína tau, solo que en este caso no es la misma forma de la proteína a la que hacíamos referencia en el inicio, por lo que la duda principal sigue siendo si esos cambios biológicos tendrán algún efecto sobre la enfermedad en sí.

Muchas preguntas, pocas respuestas, pero hay algo positivo que considerar: la salud de la búsqueda de terapias contra la PSP puede considerarse buena.

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Fuentes y referencias

Asceneuron (2018): Asceneuron’s tau modifier ASN120290 receives Orphan Drug Designation for progressive supranuclear palsy from the FDA. En https://www.asceneuron.com/news/asn120290-receives-orphan-drug-designation-fda

Cameron, A et al. (2018): Generation and characterization of a rabbit monoclonal antibody site-specific for tau O-GlcNAcylated at serine 400. En https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24113653

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