No se ofrece: el resultado cuando un tratamiento experimental para la ELA cuesta más de 300 000 dólares

El pasado mes la compañía BrainStorm Cell Therapeutics anunció que no ofrecería su tratamiento experimental con células madre para la ELA en EE.UU. Podía haberlo dispensado bajo el amparo de la ley Right-To-Try (RTT), aprobada por Donald Trump.

esclerosis lateral amiotrófica nurown

Esta es una historia de decisiones polémicas, situaciones desesperadas y negocio, mucho negocio.

Es la historia de una terapia en fase experimental avanzada (Fase III de ensayo clínico) para la esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad cruel e irremediablemente mortal (por ahora).

También es la historia de una polémica ley aprobada por Donald Trump, llamada Right-To-Try (RTT) o derecho a intentarlo, como se la ha conocido en español, que permite a personas con enfermedades mortales acceder a tratamientos experimentales que aún no han sido aprobados para su comercialización.

Y es también la historia, una vez más, de cómo el dinero determina la salud, o la muerte, de los seres humanos.

NurOwn, que así se denomina la terapia con células madre, pudo haberse ofrecido, al menos en EE.UU, al amparo de esa ley.

Y casi sucedió. La compañía que desarrolla NurOwn, la israelí BrainStorm Cell Therapeutics, se planteó ofrecer el tratamiento experimental, pero al final decidió que no.

La razón no fue el temor a que una terapia aún no probada terminara generando más daños que beneficios, no, la razón fue que era demasiado cara como para que todos los pacientes que la necesitaran pudieran acceder a ella.

La terapia posiblemente costaría más de 300 000 dólares, según datos divulgados por Bloomberg.

Chaim Lebovits , el CEO de BrainStorm Cell Therapeutics, lo dejó bien claro:

Las empresas no son ONGs. Tenemos que tener un incentivo.

Y ciertamente sí, más en el caso de BrainStorm, una compañía sin ningún producto en el mercado y que puja por hacerse un hueco en el muy arriesgado panorama biotecnológico.

El problema en realidad es que esta no es una excepción. Los precios de los nuevos fármacos y terapias cada vez es más exorbitante y los beneficios que ofrecen saben a bien poco en muchos casos.

La situación ha llegado al punto de que el último fármaco en salir al mercado para la esclerosis múltiple, comercializado por Genentech, miembro del grupo Roche, no ha sido incluido entre los que financia el Sistema Nacional de Salud británico (NHS), debido a que su relación precio/beneficios no convence al NHS.

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¿Y qué ofrece NurOwn a cambio de alrededor de 300 000 USD?

párkinson un tratamiento con células madres

Esperanzas, que salen bien caras cuando tienes una enfermedad potencialmente mortal. Por las esperanzas pagas, ya sea al biodecodificador de turno o a la farmacéutica de toda la vida.

NurOwn no es un tratamiento curativo. Es una terapia que pretende ralentizar el avance de la enfermedad.

Y siendo aún más exactos, diríamos que NurOwn es la tecnología que permite que las células madre mesenquimales, obtenidas del propio paciente, secreten factores neurotróficos que contribuyen a la supervivencia de las neuronas motoras, esas que mueren en los pacientes con ELA.

Los resultados vistos hasta ahora hablan de beneficios modestos, suficientes para que cualquier paciente sometido a la tiranía de la ELA quiera acceder a esta terapia.

Pero ni la Ley del Derecho a Intentarlo ha sido suficiente para que algunos privilegiados puedan ser tratados con NurOwn. Las razones son económicas, sí, pero también estratégicas.

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¿Qué más hay detrás de la negativa de NurOwn?

NurOwn ELA

Aunque oficialmente poco se sabe más allá del comunicado oficial de BrainStorm Cell Therapeutics, en el que anunciaba que no ofrecería la terapia debido a que no era capaz de asegurar que todos los que cumplieran los criterios de elegibilidad y la desearan pudieran financiarla, no faltan las teorías que añaden razones extras.

Por ejemplo, el temor a que un efecto adverso inesperado ponga en peligro la potencial aprobación de la FDA, la falta de una logística básica para proveer la terapia, la desviación de fondos del principal objetivo de la compañía, que no es otro que comercializar la terapia.

Seguramente se puedan citar otras causas, pero el resultado es el mismo: personas en situaciones extremas que se ven desprovistas hasta de la esperanza.

Ya la fase III de ensayo clínico con NurOwn, que incluirá a 200 pacientes, está en marcha. Esa es la respuesta ahora; hay que esperar por los resultados del ensayo final.

Yo solo puedo imaginar, pobremente, lo que siente una persona con ELA cada vez que le hablan de “esperar”.

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Fuentes y referencias

Rick Jobus (2018): Right to Try vs. Right to Say No: An Open Letter to Lawmakers. Als News Today. En https://alsnewstoday.com/2018/07/11/als-right-to-try-law-right-say-no-open-letter-lawmakers-us-congress-research/

BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (2018): BrainStorm Provides Update on “Right to Try” Policy. En http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=irol-newsArticle&ID=2356001

Michelle Cortez (2018): The ‘Right to Try’ Could Cost Dying Patients a Fortune. En https://www.bloomberg.com/news/articles/2018-06-20/the-price-to-try-a-drug-could-be-300-000-for-dying-patients

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