AL001, el fármaco experimental para la demencia frontotemporal que recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA

AL001 es un anticuerpo monoclonal orientado a aumentar los niveles de una proteína que está en niveles disminuidos en un porcentaje importante de afectados por degeneración frontotemporal.

Es muy poco frecuente poder hablar de fármacos en desarrollo para la demencia frontotemporal (DFT), un síndrome que afecta entre 15 y 22 personas cada 100 000.

Hoy es una excepción, porque sí venimos a hablar de un fármaco en desarrollo para la DFT que, además, ha recibido la designación de medicamento huérfano por la FDA estadounidense.

Con esta designación se pretende dar algunas facilidades a aquellos fármacos con los que se aspira a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades que afectan a menos de 200 000 personas en EE.UU (entre otros criterios).

Es una forma de incentivar desarrollos farmacológicos para enfermedades menos atractivas, desde el punto de vista económico, para las farmacéuticas.

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¿Qué es AL001?

médico

Se tienen muy pocos detalles sobre AL001. Arnon Rosenthal, el CEO de Alector, la compañía que lo desarrolla, explica que:

La DFT es causada en parte por un sistema inmune cerebral disfuncional, y AL001 es uno de nuestros fármacos inmuno-neurológicos diseñados para reparar ese sistema inmune para obtener un beneficio terapéutico.

Aunque no hemos podido encontrar detalles exactos sobre los mecanismos de funcionamiento del fármaco, sí se sabe que el resultado final de su acción es que aumenta los niveles de progranulina, una proteína que se encuentra en niveles bajos en muchos pacientes con DFT.

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¿Cuál es la relación de la progranulina con la DFT?

En el año 2006 se descubrió que mutaciones en el gen de la progranulina, el gen GRN, podían causar degeneración frontotemporal.  

De aquella fecha a la actualidad se han descubierto decenas de mutaciones en este gen que se asocian a la DFT y disminuyen los niveles de progranulina o alteran su funcionamiento.

Se estima que alrededor del 20% de los casos de demencia frontotemporal familiar y 5% de los casos esporádicos están asociados a mutaciones GFN.

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AL001, ¿solo para los casos con mutaciones identificadas o para todos los casos?

AL001 demencia frontotemporal

En el comunicado de prensa divulgado por la compañía en Business Wire se informa que el fármaco está dirigido a todas las personas con demencia frontotemporal.

Repetimos que hasta ahora no hemos podido encontrar mucha información sobre las investigaciones realizadas con el fármaco, ni tampoco en cuál fase de desarrollo está.

¿Tienes más detalles sobre AL001? Compártelos en los comentarios y ayuda a construir conocimiento.

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Fuentes y referencias

ALZFORUM (2014): Progranulin-Boosting Drug Moves into Phase 2 for Frontotemporal Dementia. En https://www.alzforum.org/news/conference-coverage/progranulin-boosting-drug-moves-phase-2-frontotemporal-dementia

Business Wire (2018): Alector Receives Orphan Drug Designation from the U.S. FDA for AL001 for the Treatment of Frontotemporal Dementia. En https://www.businesswire.com/news/home/20180808005179/en/Alector-Receives-Orphan-Drug-Designation-U.S.-FDA

Onyike, C. U., & Diehl-Schmid, J. (2013). The Epidemiology of Frontotemporal Dementia. International Review of Psychiatry (Abingdon, England), 25(2), 130–137. http://doi.org/10.3109/09540261.2013.776523

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