AL002, el fármaco que busca rejuvenecer el sistema inmunitario para luchar contra el alzhéimer

La compañía biotecnológica Alector anunció recientemente que daba comienzo a un ensayo clínico de fase I con un fármaco candidato a tratar la enfermedad de alzhéimer. El fármaco actúa modulando la actividad del sistema inmunitario en el SNC.

alzheimer AL002

Arnon Rosenthal, fundador y CEO de Alector, la compañía biotecnológica que recientemente anunció el comienzo de un ensayo clínico con un fármaco candidato a tratar el alzhéimer, apunta alto:

Los trastornos cerebrales degenerativos se encuentran entre las últimas fronteras médicas que aún no se han conquistado. Si tenemos éxito en nuestra misión de tratar la neurodegeneración, Alector tendrá un profundo impacto en la humanidad”.

¿Y con qué cuentan en Alector para dejar ese impacto en la humanidad? Pues con fármacos experimentales que modulan la actividad del sistema neuroinmunológico.

Para Rosenthal y su equipo, la disfunción del sistema inmunitario está detrás de muchas enfermedades neurodegenerativas y partiendo de esta hipótesis, han creado fármacos que aprovechan el sistema inmunológico del sistema nervioso central (SNC) para tratar la neurodegeneración.

Uno de esos fármacos experimentales entró en fase de ensayo clínico el pasado septiembre como candidato a tratamiento de la demencia frontotemporal y otro acaba también de pasar a ensayo clínico, solo que esta vez será evaluado en el alzhéimer, según informó recientemente la compañía en un comunicado de prensa.

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 AL002, un fármaco para rejuvenecer el sistema inmunológico

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Según explica Rosenthal:

En Alector creemos que la enfermedad de Alzheimer es causada por un sistema inmunológico cerebral disfuncional que, debido al envejecimiento o a mutaciones genéticas, no logra eliminar las proteínas patológicas, nutrir las células nerviosas y gliales y promover las conexiones neuronales”.

Como respuesta han creado el fármaco AL002:

Diseñamos AL002 para modular TREM2, que creemos que puede rejuvenecer el sistema inmunológico cerebral envejecido y proporcionar una terapia integral para retardar o detener la progresión de la enfermedad en pacientes con enfermedad de Alzheimer”

Investigaciones previas han encontrado que mutaciones en el gen TREM2 aumentan significativamente el riesgo de alzhéimer.

Las proteínas codificadas por este gen influyen en la actividad del sistema inmunitario en el sistema nervioso central.

Con AL002 los investigadores consideran que no están atacando un único mecanismo de la enfermedad, sino varios. Según explica Robert Paul, uno de los directivos de Alector:

Hoy en día, la mayoría de los enfoques terapéuticos para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer abordan solo una de las múltiples patologías observadas en la enfermedad, como las proteínas beta-amiloides o TAU. AL002 está diseñado para tratar múltiples patologías cerebrales en paralelo mediante la modulación de la función inmune”.

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El actual ensayo clínico

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En el ensayo clínico que comienza, que se desarrollará en Australia, los investigadores buscan reclutar a un total de 52 voluntarios, 40 de ellos personas sanas y 12 pacientes con alzhéimer.

Es una primera fase de ensayo clínico, con lo cual los objetivos están orientados a evaluar la seguridad del fármaco. Para conocer más detalles sobre su posible influencia en el alzhéimer, seguramente habrá que esperar a otras fases de la investigación.

Está planificado que este estudio se extienda hasta finales de 2019.

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Referencias

Business Wire (2018): Alector Initiates Phase 1 Trial of AL002 for the Treatment of Patients with Alzheimer’s Disease. En https://www.businesswire.com/news/home/20181115005291/en/Alector-Initiates-Phase-1-Trial-AL002-Treatment

Guerreiro, R., Wojtas, A., Bras, J., Carrasquillo, M., Rogaeva, E., Majounie, E., Cruchaga, C., Sassi, C., Kauwe, J. S., Younkin, S., Hazrati, L., Collinge, J., Pocock, J., Lashley, T., Williams, J., Lambert, J. C., Amouyel, P., Goate, A., Rademakers, R., Morgan, K., Powell, J., St George-Hyslop, P., Singleton, A., Hardy, J., Alzheimer Genetic Analysis Group (2012). TREM2 variants in Alzheimer’s disease. The New England journal of medicine368(2), 117-27

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