CuATSM, el fármaco experimental para la esclerosis lateral amiotrófica que parece influir sobre el curso de la enfermedad

Los resultados de un ensayo clínico de fase I que incluyó a 32 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), sugieren que el fármaco CuATSM podría enlentecer el avance de la enfermedad, aunque el diseño del estudio, que no incluyó grupo control, hace que los resultados deban tomarse con cautela.

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No nos andemos por las ramas, esta es una de una de las conclusiones a las que llegaron los investigadores en el ensayo clínico:

A dosis de 72 mg, CuATSM parece tener efectos modificadores de la enfermedad en la ELA”.

Los investigadores pertenecen a varios centros de investigación y educativos de Australia, país en el que se está desarrollando el ensayo clínico, financiado por la empresa  Collaborative Medicinal Development .

El ensayo clínico es de fase I, incluye hasta el momento a 32 pacientes con ELA (aún está en marcha) que fueron divididos en diferentes grupos, cada uno de los cuales recibió una dosis diferente de CuATSM.

Los resultados observados en el ensayo, después de 6 meses de tratamiento, fueron presentados durante el 29 Simposio Internacional sobre ELA/MND, que se celebró en GLASGOW, UK, durante los días 7 y 9 de diciembre de 2018.

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¿Que es CuATSM?

Esencialmente es cobre, o dicho más técnicamente; es una molécula sintética que contiene cobre. Su mecanismo de acción no se conoce de forma precisa, pero se supone que tiene efecto neuroprotector.

Desde el año 2005 científicos australianos están investigando su potencial en enfermedades neurodegenerativas.

De hecho, inicialmente se creyó que podía ser beneficioso en el alzhéimer, pero los estudios realizados en animales de experimentación no reflejaron que fuera efectivo en esa enfermedad, sino en la ELA y también en el párkinson.

Las investigaciones en modelos animales de ELA, realizados por tres laboratorios independientes, mostraron los mismos resultados: CuATSM mejoraba el funcionamiento motor y aumentaba la supervivencia en los ratones.

Tocaba, pues, evaluar si estos resultados podían ser replicados en pacientes. Y según lo observado en el ensayo clínico, esta vez los humanos nos comportamos semejante a los ratones, nada mal cuando se trata de medicamentos.

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Resultados del ensayo clínico con CuATSM

El fármaco parece enlentecer el progreso de la enfermedad y mejorar la función respiratoria e incluso la cognitiva.

Esas conclusiones las obtuvieron los investigadores analizando los datos recopilados en los pacientes a los que se les administró la dosis de 72 mg en ciclos de 28 días durante seis meses.

Al inicio del estudio, a cada paciente se le valoró su estado funcional (mediante la escala ALFRS-R), la función respiratoria (midiendo su capacidad vital forzada o FVC) y el estado cognitivo mediante una prueba diseñada originalmente para aplicar en la población con ELA, la Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS).

Además de esa valoración inicial, cada paciente fue evaluado semanalmente durante los ciclos de tratamiento y al final de cada ciclo.

Después de 6 meses de tratamiento, en el grupo de 72 mg los investigadores observaron:

  • Disminución media de 1.67 puntos en la escala ALFRS-R.
  • Aumento promedio de 4% de la FVC.
  • Aumento promedio de 12 puntos en la prueba ECAS.

Los resultados parecen excelentes, pero para valorarlos más objetivamente hay que tener en cuenta algunas características del ensayo clínico.

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Optimismo, pero con cautela

CuATSM ELA

El ensayo clínico no contó con un grupo control ni fue enmascarado, es decir, no se empleó un grupo de pacientes que tomaran una sustancia placebo y que sirviera de comparación a la evolución de los pacientes que sí recibieran el fármaco.

Sin ese grupo control, no es fácil decir hasta qué punto estamos ante resultados objetivos o ante el temido efecto placebo.

Además, los resultados presentados se basan en una muestra de pacientes muy pequeña (6 pacientes en la dosis de 72 mg) y durante un tiempo limitado, ¿a largo plazo se sostendrán los cambios?

Son muchas las dudas que genera un ensayo con este diseño, más cuando se trata de una fase I de ensayo clínico, que en realidad solo persigue evaluar la seguridad del fármaco.

¿Conclusión? Son noticias positivas que debemos valorar teniendo en cuenta todos los elementos, pero noticias positivas, al fin y al cabo.

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Referencias

Dominic Rowe , Susan Mathers , Georgia Smith , Emma Windebank , MaryLouise Rogers, Kay Noel , Craig S. Rosenfeld (2018): CLT-26 Modification of ALS disease progression in a phase 1 trial of CuATSM. Theme 9 Clinical trials and trial design, Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, 19:sup1, 264-281, DOI: 10.1080/21678421.2018.1510576

Stephen Luntz (2019): Motor Neurone Disease Drug Shows Success In Clinical Trials. En https://www.iflscience.com/health-and-medicine/motor-neurone-disease-drug-shows-success-in-clinical-trials/

The University of Melbourne (2019): Motor neurone disease breakthrough: Patient trial shows impressive clinical results. En http://newsroom.melbourne.edu/news/motor-neurone-disease-breakthrough-patient-trial-shows-impressive-clinical-results

 

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