EH301 en la ELA: un pequeño ensayo clínico sugiere que este suplemento podría enlentecer el avance de la enfermedad

EH301 en la ELA: un pequeño ensayo clínico sugiere que este suplemento podría enlentecer el avance de la enfermedad

Un ensayo clínico de 4 meses de duración que contó con la participación activa de 20 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) sugiere que un suplemento que ya está en el mercado podría no solo enlentecer el avance de la enfermedad, sino además generar mejorías en los pacientes. Varios investigadores han señalado que el ensayo tiene importantes limitaciones.

Noticias que ilusionan y que por eso mismo deben ser tomadas con precaución: en un ensayo clínico piloto en el que se evaluó el efecto de un suplemento, el EH301 (comercializado bajo la marca Basis) se observó que los pacientes bajo tratamiento mejoraron la puntuación en la escala ALSFRS-R, mientras que los pacientes que formaron parte del grupo placebo (al que se le administró una sustancia sin el fármaco real) empeoraron.

La escala ALSFRS-R es un instrumento ampliamente usado por los profesionales para medir la progresión de la enfermedad. En la investigación se evaluaron otras variables, como la fuerza muscular, y el resultado final fue semejante: mejorías en el grupo de tratamiento que no se detectaron en el grupo placebo.

El ensayo clínico se realizó en Valencia, España y estuvo coordinado por investigadores de la Universidad Católica de Valencia «San Vicente Mártir». Los resultados fueron publicados en la revista Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration .

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¿Qué es EH301?

Es una combinación de pteroestilbeno, una sustancia similar al resveratrol (antioxidante abundante uvas rojas y moras) y una forma de vitamina B3; combinación que, según explican en la web de la empresa que comercializa el producto, «aumenta y mantiene los niveles de NAD+  y  activa las sirtuínas ».

Tanto NAD+ como las sirtuínas son esenciales para la salud de las células e intervienen en procesos que se encuentran dañados en las personas con ELA, por ejemplo, el funcionamiento de las mitocondrias, inflamación y en la reparación del ADN. Popularmente son más conocidas por el papel que se les atribuye en el envejecimiento.

Adicionalmente, se ha observado alteración en los niveles de un tipo de sirtuínas al analizar tejido de pacientes fallecidos con ELA.

¿Cómo se realizó el ensayo clínico?

Ya adelantamos que el ensayo tuvo una duración de 4 meses. Inicialmente serían 32 pacientes los involucrados, pero abandonaron el ensayo 12 personas por razones aparentemente no relacionadas con el tratamiento.

Los 20 pacientes restantes fueron divididos en dos grupos, en uno se administró 1200 mg al día de EH301 y en el otro un placebo (cápsulas de azúcar del mismo color y tamaño).

Al inicio, a los dos meses y finalmente a los cuatro se valoró a cada paciente con la escala ALSFRS-R, además de aplicarse otros instrumentos que valoraban, entre otros:

  • Función pulmonar.
  • Fuerza muscular.
  • Índice de masa muscular.
  • Actividad eléctrica de los músculos

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¿Qué se observó en el ensayo clínico?

Los investigadores constataron mejorías significativas en el grupo de tratamiento, especialmente en 7 pacientes. A los dos meses se registró una mejoría media de 3.4 puntos en la escala ALSFRS-R en este grupo, mientras que en el grupo placebo el declive fue de 3.0 puntos.

A los 4 meses los pacientes tratados habían experimentado una mejoría media de 2.5 puntos en la ALSFRS-R. Esta misma variable en el grupo placebo había deteriorado hasta una media de 5.5 puntos.

Otras medidas secundarias también experimentaron mejorías en el grupo tratado, por ejemplo, nueve participantes ganaron fuerza muscular y seis mejoraron la función pulmonar.

En relación a los eventos adversos se reportaron 4 casos en el grupo placebo y 5 en el grupo de intervención, fueron de corta duración y no se consideraron relacionados con el tratamiento que en general se considera seguro y bien tolerado.

Resultados que ilusionan, pero con limitaciones importantes que se deben tener en cuenta

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Varios profesionales no han dejado de mostrar su asombro ante los resultados, tal como recoge la web ALZFORUM. Para Patrick Weydt, investigador de la Universidad de Bonn:

“Es muy notable y alentador ver que los investigadores reportan una mejoría clínica en los pacientes con ELA y no sólo una desaceleración de la progresión de esta devastadora enfermedad”.

Pero el mismo Weydt a continuación comenta que el tamaño tan pequeño de la muestra y el diseño del estudio hacen que los resultados sean vulnerables a sesgos estadísticos y de otro tipo.

Y esa es una constante en la recepción de la investigación: ilusiona, impone con urgencia la necesidad de hacer otros ensayos con mayor número de participantes, pero los resultados actuales están lejos de poder considerarse definitivos.

Un investigador comentaba en ALZFORUM otros ensayos pequeños en los que también se habían obtenido resultados favorables, pero al pasar a evaluar el compuesto en mayor número de pacientes no se constataron mejorías significativas,

Ya en este punto se podría entrar considerar: ¿No funciona el fármaco o no se ha escogido bien los pacientes a los que va dirigido?

Desde hace mucho se acepta que la ELA es una enfermedad muy diversa y lo que funciona en un subgrupo de pacientes puede no funcionar en otros.

De ahí la necesidad de encontrar biomarcadores fiables que permitan describir mejor la enfermedad y valorar con mayor precisión el impacto de una terapia farmacológica.

Por lo pronto con EH301 se abre otro camino a explorar que veremos a dónde nos lleva, lo que ya en sí mismo es una buena noticia.

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Fuentes

ALZFORUM (2019): In Small Trial, EH301 Appears to Halt Progression of ALS. En https://www.alzforum.org/news/research-news/small-trial-eh301-appears-halt-progression-als

JosÉ E. de la Rubia, Eraci Drehmer, JosÉ L. Platero, MarÍa Benlloch, Jordi Caplliure-Llopis, Carlos Villaron-Casales, Nieves de Bernardo, Jorge AlarcÓn, Cristian Fuente, Sandra Carrera, David Sancho, Pilar GarcÍa-Pardo, Raquel Pascual, Marta JuÁrez, María Cuerda-Ballester, Alfonso Forner, Sandra Sancho-Castillo, Carlos Barrios, Elena Obrador, Patricia Marchio, Rosario Salvador, Holly E. Holmes, Ryan W. Dellinger, Leonard Guarente & José M. Estrela (2019) Efficacy and tolerability of EH301 for amyotrophic lateral sclerosis: a randomized, double-blind, placebo-controlled human pilot study, Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, DOI: 10.1080/21678421.2018.1536152