En el tratamiento de la esclerosis múltiple pediátrica Gilenya resultó más efectivo que el interferón beta-1a disminuyendo el riesgo de recaídas anuales, aunque aún faltan por conocer muchos detalles del ensayo clínico realizado por Novartis.
Novartis fue a lo grande: 87 localizaciones, 25 países y 215 niños con esclerosis múltiple pediátrica en edades comprendidas entre 10 y 17 años.
Esos son algunos de los datos de su ensayo clínico de fase III, denominado estudio PARADIGMS, que comparó la eficacia para disminuir la tasa anual de recaidas entre dos fármacos muy conocidos dentro de la comunidad EM: fingolimod (Gilenya) e interferón beta-1a.
El ensayo, del que solo se conocen algunos detalles publicados por Novartis mediante un comunicado de prensa, muestra que Gilenya tuvo un efecto superior disminuyendo el número de brotes en los menores con EM que el interferón beta-1a.
En la actualidad Gilenya no está aprobado para el tratamiento de la EM pediátrica, algo que Novartis espera cambiar a la luz de estos resultados.
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El ensayo clínico de Gilenya para la esclerosis múltiple pediátrica.
Los datos del actual ensayo comprenden dos años de intervención y seguimiento, aunque la investigación ha continuado durante otros 5 años.
En el estudio los menores fueron divididos en dos grupos; uno recibió una dosis diaria oral de Gilenya mientras en el otro grupo el tratamiento consistió en la inyección semanal intramuscular de interferón beta-1a.
Para hablar de los resultados, y a falta de datos más objetivos, citamos la información divulgada por Novartis:
Los datos muestran que el fingolimod oral resultó en una reducción clínicamente significativa del número de recaídas (tasa de recaída anualizada) en esta población de pacientes dentro de un periodo de dos años en comparación con las inyecciones intramusculares de interferón beta-1a.
Sobre la seguridad del compuesto, añaden:
El perfil de seguridad del fingolimod fue consistente con el observado en otros ensayos clínicos, con más eventos adversos en el grupo con interferón.
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Los potenciales efectos adversos de Gilenya, que se suponen superiores al del interferón beta-1a (La Mantia L, Tramacere I, Firwana B, Pacchetti I, Palumbo R, Filippini G, 2016), justifica en buena medida que el fármaco no esté aprobado en Europa como primera línea de tratamiento, sino que es una opción reservada a casos de EM muy activa que no responden a otros medicamentos modificadores (EMA, 2015).
EM pediátrica, más brotes y un curso más lento de la enfermedad.
La esclerosis múltiple pediátrica no es muy común. Alrededor de 1 de cada de 100 enfermos de EM manifestó síntomas antes de los 10 años, aunque si nos fijamos en aquellos que desarrollan la enfermedad antes de los 18 años entonces estaríamos hablando de entre un 2% y un 5% de los enfermos.
En los menores la frecuencia de brotes es más elevada en los primeros años, aunque después disminuyen significativamente. Se considera que la enfermedad en esta población avanza de forma más lenta, pero debido a la edad de comienzo la discapacidad puede llegar antes.
Tener EM es un reto para cualquier niño o niña, no hay duda, pero también es verdad que las terapias actuales hacen que muchos menores con EM lleven una vida totalmente plena.
La investigación del efecto de las terapias para la EM en las poblaciones pediátricas es una deuda dentro del sector, de ahí que los estudios de esta naturaleza no puedan ser menos que celebrados.
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Fuentes y referencias
EMA (2015): Gilenya. Fingolimod. Disponible en http://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002202/WC500104530.pdf
La Mantia L, Tramacere I, Firwana B, Pacchetti I, Palumbo R, Filippini G (2016): Fingolimod para la esclerosis múltiple recurrente-remitente. The Cochrane Library. Disponible en http://www.cochrane.org/es/CD009371/fingolimod-para-la-esclerosis-multiple-recurrente-remitente
Novartis International AG (2017): Novartis landmark Phase III trial shows fingolimod significantly reduces relapses in children and adolescents with MS. Disponible en https://globenewswire.com/news-release/2017/09/05/1107041/0/en/Novartis-landmark-Phase-III-trial-shows-fingolimod-significantly-reduces-relapses-in-children-and-adolescents-with-MS.html
