La metilcobalamina para la ELA ya ha sido investigada con anterioridad sin que los resultados hayan convencido a las agencias reguladoras. La metilcobalamina es una forma de vitamina B12. En la ELA se está investigando una dosis ultra elevada.
La persistencia parece que va unida a la esencia japonesa, al menos si nos guiamos por la historia del desarrollo de la metilcobalamina como fármaco candidato a tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Desde 2004 la farmacéutica japonesa Eisai tiene el fármaco en ensayo clínico, sin que los resultados hayan logrado convencer a las autoridades reguladoras del país asiático.
En 2016 la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA por sus siglas en inglés) japonesa consideró que los resultados obtenidos hasta el momento no eran suficientes para aprobar la salida al mercado de la metilcobalamina para la ELA.
Poco más de un año después ya están anunciando el comienzo de otro ensayo clínico que contará con la participación de 128 pacientes de ELA, según informa The Asahi Shimbum.
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¿Qué es la metilcobalamina?
Metilcobalamina es una forma de vitamina B12 que se emplea en el tratamiento de la deficiencia de esta vitamina y de neuropatías.
La vitamina B12 interviene en la formación de células sanguíneas y en el normal funcionamiento del sistema nervioso; tanto, que un déficit extremo de vitamina B12 puede llevar a la demencia.
En la ELA, las diferentes investigaciones realizadas en animales de experimentación apuntan a que la metilcobalamina puede disminuir el estrés oxidativo, la toxicidad del glutamato y la muerte celular, procesos patológicos que se suponen juegan un papel importante en la enfermedad.
Sin embargo, cuando se ha llevado a ensayo clínico, los resultados son como mínimo modestos.
¿Qué se sabe hasta ahora sobre la metilcobalamina en la ELA?
Las dosis empleadas en los ensayos clínicos se consideran ultra elevadas, ya que superan en 50 y 100 veces las que se comercializan en la actualidad.
El último ensayo clínico realizado, de fase III, investigó el efecto de 25mg y 50mg dos veces a la semana en un grupo de 373 pacientes.
Entre las variables que tomaron en cuenta para analizar si la metilcobalamina generaba algún beneficio en los pacientes con ELA estuvo la supervivencia libre de eventos y los resultados en la escala más usada para medir la progresión de la enfermedad, la ALSFRS-R.
Los datos no reflejaron diferencias estadísticamente significativas entre las dos dosis administradas ni con el grupo que recibió un compuesto placebo, es decir, el fármaco realmente no parecía generar beneficios.
Sin embargo, un análisis más detallado indicó que en un grupo de pacientes, aquellos con un diagnóstico reciente (menor a 12 meses), el fármaco sí parecía ser efectivo alargando el tiempo de supervivencia hasta la ocurrencia de un evento (por ejemplo, usar ventilación mecánica) y los cambios en la escala ALSFRS-R fueron menores en este grupo.
Los resultados no convencieron a la agencia regulatoria nipona y la solicitud de aprobación de la metilcobalamina como tratamiento de la ELA se retiró.
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De vuelta a empezar
El nuevo ensayo clínico está siendo dirigido por investigadores de la Universidad de Tokushima y pretende reclutar un total de 128 pacientes. Durante un total de 16 semanas se probará una dosis de metilcobalamina 100 veces superior a la que existe en el mercado.
Los resultados se esperan para dentro de 3 años y medio ¿Cambiará el panorama?
Hay que esperar, pero los desarrolladores del fármaco seguramente se han visto impulsados por la reciente aprobación por parte de la FDA de Radicava como tratamiento de la ELA, fármaco también desarrollado por una compañía de origen japonés, Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation.
Al igual que la metilcobalamina, Radicava parece ser efectiva solo en un subgrupo de pacientes, aquellos recién diagnosticados y con síntomas leves.
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Fuentes y referencias
Ryuji Kaji, Shigeki Kuzuhara, Yasuo Iwasaki, Koichi Okamoto, Masanori Nakagawa, Takashi Imai, Takao Takase, Hiroki Shimizu, Kunio Tashiro (2015): Ultra-high dose methylcobalamin (E0302) prolongs survival of ALS: Report of 7 years’ randomised double-blind, phase 3 clinical trial (ClinicalTrials.gov NCT00444613) (P7.060). Poster Session VII – Neuromuscular Disease: Clinical Trials and Treatment.
Nobutaro Kaji (2017): Clinical trials start for ALS treatment using nerve-pain drug. En http://www.asahi.com/ajw/articles/AJ201711280005.html
JCN Newswire (2016): Eisai Withdraws New Drugs Application for Mecobalamin Ultra-High Dose Preparation as Treatment for Amyotrophic Lateral Sclerosis. En http://en.acnnewswire.com/press-release/english/28862/eisai-withdraws-new-drugs-application-for-mecobalamin-ultra-high-dose-preparation-as-treatment-for-amyotrophic-lateral-sclerosis
