El ensayo incluirá a un total de 200 pacientes de EE.UU y Canadá. Las células que se inyectarán son extraídas del propio paciente y modificadas para que secreten sustancias con efecto neuroprotector. El objetivo es que la terapia logre ralentizar el avance de la enfermedad.
BrainStorm Cell Therapeutics, compañía biotecnológica de origen israelí especializada en el desarrollo de terapias celulares, ya está dando los primeros pasos en el ensayo clínico de fase III que evaluará su terapia con células madre en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
El ensayo se desarrollará en 6 sitios de EE.UU y contará con la participación de algunos de los mejores expertos en ELA del país norteamericano.
Las expectativas son altas, las incógnitas y dudas también. Se espera reclutar un total de 200 pacientes entre EE.UU y Canadá, la mitad de los cuales recibirá la terapia celular mientras la otra mitad solo un placebo.
Los primeros resultados se esperan para el año 2019.
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¿Qué es NurOwn?
NurOwn es en realidad toda la tecnología que permite crear las células que se inyectarán por vía intratecal (en la médula espinal) a los pacientes.
En un primer momento se extraen del paciente células madre mesenquimales de su médula ósea (un procedimiento que dura alrededor de 3 horas). Posteriormente esas células son manipuladas de forma que, según plantea la propia compañía:
“Las convertimos en fábricas biológicas que secretan una variedad de factores neurotróficos (NTF)”
Esos factores neurotróficos son inyectados en el espacio intratecal y ayudan a la supervivencia de las neuronas, en este caso las neuronas motoras que mueren en los pacientes con ELA.
¿Qué resultados se han observado hasta ahora?
Según informa en su web BrainStorm Cell Therapeutics, hasta el momento han sido tratados con esta terapia más de 60 pacientes con ELA en ensayos clínicos previos.
Aunque no se han presentado oficialmente los resultados de la fase II (se comunicarán en la próxima reunión anual de la Academia Americana de Neurología, a finales de abril de 2018), la compañía declara que el perfil de seguridad es excelente y que hay señales prometedoras de eficacia.
Según fuentes citadas por Boston Globe, después de 12 semanas de un tratamiento de dosis única con esta terapia, el 40% de los pacientes tratados experimentó una ralentización de la enfermedad.
Otros son más críticos con los resultados, como Steven Perrin, director de ALS Therapy Development Institute, una compañía dedicada solo a desarrollar tratamientos para la ELA.
Para Perrin, los resultados indican que la terapia solo tiene resultados modestos en los pacientes.
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Algo está muy claro, no es un tratamiento curativo
Es una idea que repiten una y otra vez: no estamos ante un tratamiento curativo, sino ante una terapia con potencial de ralentizar el avance de la ELA, lo que ya es muy alentador.
Uno de los investigadores involucrados en este ensayo, el Dr. Robert Brown Jr., que pertenece al departamento de neurología de la Escuela de Medicina de la Universidad de Massachusetts, quiso dejarlo muy claro:
Estas células madre no se están utilizando para reconstruir el sistema nervioso. Ese es un punto de importancia fundamental. Son (células) para mantener vivas a las que quedan «.
De conseguirse, ya sería una excelente noticia para la comunidad ELA, que en la actualidad solo cuenta con dos tratamientos aprobados por la FDA con resultados más que modestos.
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Fuentes y referencias
BrainStorm Cell Therapeutics’ Phase 3 Trial of NurOwn® in ALS Now Open to Canadian Patients. En https://www.prnewswire.com/news-releases/brainstorm-cell-therapeutics-phase-3-trial-of-nurown-in-als-now-open-to-canadian-patients-300620869.html
BrainStorm Cell Therapeutics: NurOwn. En http://www.brainstorm-cell.com/technology/nurown/
Jonathan Saltzman (2018): Trials for potential ALS treatment spark cautious hope. Boston Globe. En https://www.bostonglobe.com/business/2018/04/05/trials-for-potential-als-treatment-spark-cautious-hope/ZAqEk7ZfQDcf824MxJF4PO/story.html
