Balovaptan, fármaco para el autismo, recibe la designación de terapia innovadora de la FDA


Balovaptan parece mejorar, modestamente, algunas de las dificultades en la interacción social y en la comunicación de las personas con trastorno del espectro autista (TEA).  

fármaco para el autismo

La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido a la farmacéutica Roche la designación de terapia innovadora para el fármaco balovaptan, anteriormente conocido como RG7314.

Balovaptan está en ensayo clínico como candidato a tratar algunas de las alteraciones centrales del autismo: los déficits en la interacción social y en la comunicación.

Un ensayo clínico anterior encontró que balovaptan se asociaba a algunas mejorías en la esfera social, pero cuando se valoraba un rendimiento general en los implicados en el estudio, los cambios generados no eran estadísticamente significativos.

Sin embargo, los resultados han sido suficiente para lograr el apoyo de la FDA. Con la designación de terapia innovadora se asegura una revisión más acelerada del fármaco.

Esta designación se otorga a terapias en investigación para condiciones severas o que amenacen la vida y para las que haya una evidencia preliminar de eficacia.

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¿Por qué está en ensayo clínico el balovaptan para el autismo?

El fármaco actúa sobre una hormona, la vasopresina, conocida como hormona antidiurética (ADH por sus siglas en inglés), que interviene en la regulación de fluidos en el organismo.

Pero la vasopresina también parece estar relacionada con el comportamiento y la cognición social, dos factores esencialmente alterados en las personas con TEA.

Estudios genéticos han encontrado que un gen que codifica un tipo de receptor de la vasopresina puede estar vinculado con el autismo.

Una investigación del año 2015, publicada en la revista PLOS One, halló que en niños con TEA con bajos niveles de vasopresina este hecho correlacionaba con peor puntuación en un test que valora la habilidad de percibir los puntos de vista ajenos.

¿El problema? Que en realidad no se sabe si lo que puede contribuir negativamente en el autismo es un exceso de vasopresina o un déficit.

Estudios realizados en animales de investigación han encontrado que los niveles elevados de vasopresina incrementan la agresividad, específicamente en animales machos.



Roche apuesta por evitar la acción de la vasopresina en un receptor y por ahora, aunque los resultados no logran encandilar, son suficientes para seguir adelante.

Hasta la actualidad, según informa Roche, se ha realizado un ensayo clínico con adultos con autismo de alto funcionamiento y hay un ensayo de fase II en marcha con niños y adolescentes.

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Fuentes y referencias

Carson DS, Garner JP, Hyde SA, Libove RA, Berquist SW, et al. (2015) Arginine Vasopressin Is a Blood-Based Biomarker of Social Functioning in Children with Autism. PLOS ONE 10(7): e0132224. https://doi.org/10.1371/journal.pone.0132224

Landau, E (2015): Vasopressin Emerges as Hormone of Interest in Autism Research. Scientific American. En https://www.scientificamerican.com/article/vasopressin-emerges-as-hormone-of-interest-in-autism-research/

Roche (2018): FDA grants Breakthrough Therapy Designation for Roche’s balovaptan in autism spectrum disorder. En https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2018-01-29.htm

Taylor, P (2018): Roche bags breakthrough status for autism hope balovaptan. En https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-bags-breakthrough-status-for-autism-hope-balovaptan

Umbricht, D., del Valle Rubido, M., Hollander, E., McCracken, J. T., Shic, F., Scahill, L., … Fontoura, P. (2017). A Single Dose, Randomized, Controlled Proof-Of-Mechanism Study of a Novel Vasopressin 1a Receptor Antagonist (RG7713) in High-Functioning Adults with Autism Spectrum Disorder. Neuropsychopharmacology42(9), 1914–1923. http://doi.org/10.1038/npp.2016.232

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