IONIS-HTTRx, el fármaco para el Huntington más esperado, sí genera mejorías clínicas


Los nuevos datos divulgados reflejan que IONIS-HTTRx no solo disminuye significativamente los niveles de la proteína tóxica asociada a la enfermedad, sino que además esto se refleja en mejorías clínicas.

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Este fármaco es que me tiene mordisqueándome las uñas, con el deseo de saltar de alegría y conteniéndome no vaya a ser que…en fin, que vamos a informar y cada uno que lo viva como pueda.

El fármaco es IONIS-HTTRx, desarrollado por la compañía Ionis Pharmaceuticals.

Es el primero capaz de disminuir significativamente los niveles de huntingtina mutante, la proteína tóxica que progresivamente va dañando las neuronas y provocando los síntomas que vemos en las personas con enfermedad de Huntington.

La enfermedad está causada por una mutación genética que resulta en la producción de la huntingtina mutante. El fármaco lo que hace es evitar que se produzca la proteína.

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¿Qué se sabe hasta ahora de IONIS-HTTRx?

Hasta ahora ya sabíamos que IONIS-HTTRx lograba disminuir los niveles de huntingtina mutante, gracias a un ensayo clínico que hay en marcha y que incluye a un total de 46 pacientes.

Si deseas leer los detalles sobre este ensayo y los datos específicos sobre la disminución de la huntingtina, te recomiendo leer el artículo “La gran esperanza terapéutica para el Huntington disminuye hasta en 85% la proteína tóxica asociada a la enfermedad”

Ahora bien, que disminuya la cantidad de huntingtina en el cerebro no significa linealmente que eso se traducirá en que los pacientes no desarrollarán síntomas.

Queda la gran duda, ¿el tratamiento con IONIS-HTTRx  llevará a mejorías clínicas significativas?

Según lo expuesto en la más reciente reunión anual de la Academia Americana de Neurología, sí.

Los resultados presentados por Ionis Pharmaceuticals, y divulgados mediante un comunicado de prensa, reflejan que a los tres meses de recibir el tratamiento se constataron mejorías motoras y funcionales.

Además, se observó que mientras mayor era la disminución de los niveles de huntingtina mutante mejores resultados clínicos se obtenían, algo que habla a favor de la eficacia de IONIS-HTTRx.

Para la Dra. Sarah Tabrizi, quien está liderando el ensayo clínico a nivel mundial:

La disminución sustancial de la huntingtina mutante, combinado con datos adicionales de las valoraciones clínicas exploratorias presentadas hoy y el buen perfil de seguridad que observamos en el estudio, nos dan la esperanza de que este nuevo fármaco tenga el potencial de ralentizar, o quizás detener, la progresión de esta devastadora enfermedad “.

Todavía quedan muchas incógnitas por delante

La buena noticia no puede impedir que recordemos que todavía quedan muchas incógnitas por despejar.

Por ejemplo, ¿hasta dónde llegarán las mejorías? Dependiendo de la fase de la enfermedad en que esté el paciente, ¿qué puede esperarse de la terapia? A largo plazo, ¿se mantendrá el perfil de seguridad?

Dudas que para nada impiden decir que estamos ante el fármaco con mayor potencial de todos los que hay ahora mismo en investigación.

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Fuentes y referencias

Ionis Pharmaceuticals (2018): New Data from IONIS-HTT Rx Phase 1/2 Study Demonstrates Correlation Between Reduction of Disease-causing Protein and Improvement in Clinical Measures of Huntington’s Disease

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