La gran esperanza terapéutica para el Huntington disminuye hasta en 85% la proteína tóxica asociada a la enfermedad


El fármaco IONIS-HTTRx logra reducir hasta en 60% los niveles en líquido cefalorraquídeo de la proteína mutante asociada al origen de la enfermedad de Huntington. Se estima que la disminución en el cerebro de los pacientes puede llegar a ser hasta del 85%.

terapéutica para el Huntington

¡Qué bien debe sentirse estar haciendo historia! ¿no crees?

Porque justo eso es lo que pueden estar haciendo los científicos encargados del desarrollo de IONIS-HTTRx y los voluntarios que están ayudando a demostrar la seguridad y eficacia de este fármaco contra la enfermedad de Huntington.

El compuesto está siendo desarrollado desde el año 2005 por la compañía biotecnológica Ionis Pharmaceuticals, que llegó a acuerdos con Roche para seguir avanzando en el delicado camino de los ensayos clínicos.

IONIS-HTTRx es un fármaco orientado a disminuir los niveles de proteína mutante en el cerebro de los enfermos, la llamada huntingtina. Según los datos preliminares parece que lo logra, y con nota sobresaliente.

En un ensayo clínico de fase 1/2 en el que participaron 46 personas con Huntington en fase temprana, cuyos resultados iniciales fueron presentados esta semana en la 13ª Conferencia Anual de Terapéutica de la enfermedad de Huntington, el fármaco se asoció a una disminución de hasta 85% de la proteína tóxica en el cerebro.

Resultados que exceden lo observado en animales de experimentación, incluso superan las expectativas más optimistas sobre su impacto.

También te puede interesar leer: Un fármaco para el Huntington resulta muy esperanzador, pero no se puede decir que ha frenado la enfermedad

¿Qué se ha encontrado en el ensayo clínico?

terapéutica para el Huntington

En el ensayo, los 46 pacientes recibieron mensualmente por inyección intratecal (en el espacio que está lleno líquido cefaloraquídeo y que rodea la médula espinal) la dosis que le correspondía del fármaco o un compuesto placebo.

Las dosis empleadas fueron las siguientes:

  • 10 mg
  • 30 mg
  • 60 mg
  • 90 mg
  • 120 mg

A lo largo de 13 semanas, el tiempo analizado en este ensayo, los pacientes recibieron 4 inyecciones de IONIS-HTTRx.

Cuando los científicos analizaron el nivel de la proteína mutante en el líquido cefalorraquídeo de los pacientes, observaron que había disminuido notablemente y de forma dosis dependiente, es decir, a mayor dosis del fármaco, más reducción de la proteína.

La disminución en el líquido cefalorraquídeo de la proteína fue, de media, del 40%, mientras que en algunos casos se llegó al 60%.

Pero que disminuya en el líquido cefalorraquídeo la huntingtina mutante, no indica exactamente qué está sucediendo en el cerebro. Por eso Ionis Pharmaceuticals desarrolló un algoritmo informático, utilizando datos obtenidos en animales de experimentación, que le permite estimar cuánto ha podido reducirse la proteína en el cerebro.

Según esos estimados, en la corteza cerebral la disminución estaría entre 55% y 85% y en zonas más profundas del cerebro, como el núcleo caudado, entre 20% y 50%.

Las últimas mediciones realizadas indicaron que los niveles seguían disminuyendo, se espera que esto continúe así hasta 6 meses después de que el voluntario haya recibido la primera dosis.

Un logro en toda regla, pero ¿qué significa esto para los pacientes?

También te puede interesar leer: La enfermedad de Huntington en niños: síntomas, causas y tratamiento

¿Los resultados se traducirán en mejorías clínicas o en la prevención de la aparición de los síntomas?

terapéutica para el Huntington

Esta es la gran incógnita sobre este fármaco, un tema que ya abordamos en un artículo anterior en el que criticamos algunos titulares que sugerían que se había curado la enfermedad.

Solo el tiempo podrá decir si la disminución de los niveles de la proteína tóxica se traduce en la prevención de la aparición de los síntomas.

En animales de experimentación los resultados son alentadores, en el sentido que estos cambios en la proteína sí se manifestaron en mejorías clínicas, pero en seres humanos aún hay que esperar para ver si ocurre algo similar.

El ensayo clínico actual tuvo por objetivo analizar el perfil de seguridad del compuesto, del que no se reportaron eventos adversos de consideración, y comprobar si efectivamente, llegaba a disminuir los niveles de la proteína mutante.

Esos objetivos se cumplieron, ahora los próximos ensayos clínicos, que son inminentes, seguirán observado ese perfil de seguridad (todavía hay incógnitas importantes con una terapia tan innovadora) y valorarán el impacto del fármaco sobre la enfermedad.

Las expectativas son altas, estamos ante lo que puede convertirse en uno de los grandes avances en el campo de la neurodegeneración en las últimas décadas. Y todos desean un final feliz.

También te puede interesar leer: Prometedora terapia génica para el Huntington recibe el impulso de la FDA

Fuentes y referencias

Ionis Pharmaceuticals, Inc (2018): IONIS-HTT Rx (RG6042) Top-Line Data Demonstrate Significant Reductions of Disease-Causing Mutant Huntingtin Protein in People with Huntington’s Disease. En https://www.prnewswire.com/news-releases/ionis-htt-rx-rg6042-top-line-data-demonstrate-significant-reductions-of-disease-causing-mutant-huntingtin-protein-in-people-with-huntingtons-disease-300606962.html

Paul Taylor, N (2018): Roche, Ionis hail Huntington’s success, plan pivotal trial. En https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-ionis-hail-huntington-s-success-plan-pivotal-trial

Búsqueda por etiquetas: