La pridopidina, un fármaco en fase avanzada de investigación para la enfermedad de Huntington, provocó mejorías significativas en la marcha de modelos animales de síndrome de Rett.
El síndrome de Rett es de esas enfermedades consideradas raras, que en realidad resultan ser el día a día de miles de personas en el mundo.
Esta condición tiene un origen genético y afecta esencialmente a las niñas, aunque también se dan casos en niños. En los bebés con Rett (en la forma clásica de la enfermedad), el desarrollo durante los primeros 6-18 meses de vida es aparentemente normal.
Sin embargo, pronto la genética empieza a dejar su impronta y todo lo ganado a nivel de neurodesarrollo comienza a perderse.
Gradualmente deteriora el lenguaje, la capacidad de realizar movimientos motores según la voluntad, se desarrolla microcefalia, aparecen convulsiones, movimientos repetitivos de las manos y dificultades en el aprendizaje.
Después de un periodo de pérdidas, la enfermedad parece estabilizarse y los afectados sobreviven hasta la edad adulta.
Un estudio presentado durante la reunión anual de la Sociedad de Neurociencias que se celebró recientemente en Washington, D.C, encontró que un fármaco en investigación para la enfermedad de Huntington, la pridopidina, lograba mejorar la marcha en modelos animales de la enfermedad.
La farmacéutica que tiene los derechos sobre el fármaco, Teva, pretende seguir desarrollando esta línea de investigación.
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Hasta 55 % de mejoría en la marcha en modelos animales de Rett
El estudio, del que se conocen algunos detalles gracias al portal Spectrum, evalúo el efecto de la pridopidina en roedores hembras y machos que modelaban algunas de las características del síndrome de Rett.
La pridopidina es un estabilizador de los niveles de dopamina, un neurotransmisor del sistema nervioso fundamental para la realización de movimientos.
El fármaco lleva años siendo evaluado como tratamiento de los síntomas motores de la enfermedad de Huntington, un trastorno del movimiento de origen genético que tiene por característica más conocida la ocurrencia de corea.
En el Huntington, la pridopidina no acaba de convencer a los organismos reguladores de generar beneficios significativos, ¿correrá mejor suerte en el síndrome de Rett?
Según lo encontrado en animales puede ser, pero aún es demasiado pronto para crear expectativas en ese sentido.
Cuando los investigadores probaron el fármaco en 20 roedores machos de 4 semanas encontraron, según lo reflejado en diferentes test, que la marcha había mejorado un 45%. Esta mejoría se valoró en relación a otros ratones con Rett que recibieron un compuesto placebo.
En 40 modelos hembras de la enfermedad se evaluó diferentes dosis de pridopidina. La dosis más alta administrada resultó en una mejoría de la marcha del 45 % a las 8 semanas y del 55% a las 12 semanas.
Sin embargo, a pesar de estos beneficios el fármaco no parece influir en la esperanza de vida de los animales, que fallecieron a la edad prevista.
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Un fármaco supuestamente seguro, pero no probado en población infantil
Los representantes de Teva señalan una clara ventaja del fármaco: tiene un perfil de seguridad muy conocido y aceptable, lo cual aceleraría los tiempos en el siempre complejo mundo farmacéutico.
Sin embargo, la pridopidina no se ha evaluado en población infantil, de ahí que haya que andar con muchas más precauciones.
Por lo pronto se proponen seguir investigando en modelos animales hasta conseguir las evidencias suficientes que les permitan evaluar el fármaco entre los afectados por el síndrome de Rett.
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Fuentes y referencias
Furfaro, H (2017): Experimental Huntington’s drug improves gait in Rett mice. Disponible en https://spectrumnews.org/news/experimental-huntingtons-drug-improves-gait-rett-mice/
Kathleen M. Shannon (2017): Pridopidine for the treatment of Huntington’s disease. En Expert Opinion on Investigational Drugs Vol. 25 , Iss. 4,2016
