El uso terapéutico del fármaco Nilotinib para la enfermedad de Parkinson parece dar resultados muy positivos mejorando los síntomas motores y no motores de la enfermedad. El fármaco es empleado en la actualidad para tratar la leucemia.
El estudio ha sido en pocas personas y el diseño de la investigación sin duda debe mejorar pero los resultados son igual de alentadores. Investigadores del Centro Médico de la Universidad de Georgetown en Washington, Estados Unidos, han detectado efectos beneficiosos para la enfermedad de Parkinson y la demencia por cuerpos de Lewy del uso de un fármaco, empleado en el tratamiento de la leucemia mielógena crónica (LMC), que ya cuenta con la aprobación de la FDA estadounidense.
La noticia se dio a conocer mediante un comunicado de prensa de la Universidad de Georgetown y los datos más detallados se presentaron en la reunión anual de la Sociedad de Neurociencia que se celebra en Chicago, EE.UU, entre 17 y 21 de octubre.
El fármaco, nilotinib, es comercializado bajo el nombre de Tasigna en forma de cápsulas duras de 150 mg por la farmacéutica Novartis. En la investigación preclínica se probó el compuesto en 12 personas ( 11 de ellas concluyeron la investigación) con una dosis que fue subiendo de 150 mg al día hasta 300 mg al día, dosis mucho más pequeña que la empleada para tratar la leucemia mielógena crónica.
Los investigadores comprobaron mejorías significativas en la cognición, las habilidades motoras y otras funciones no motoras en personas con enfermedad de Parkinson y Demencia por Cuerpos de Lewy. Estas mejorías no se dieron solo a nivel funcional, sino que además se constataron cambios estadísticamente significativos en algunos de los biomarcadores de la enfermedad.
Según explica el Dr. Moussa, el investigador principal, como tratamiento para el cáncer el nilotinib actúa estimulando la autofagia en las células, un proceso mediante el cual las células reciclan y degradan componentes celulares. Es un mecanismo muy útil para eliminar partes dañadas de las células y si algo sobra en la enfermedad de Párkinson son sustancias dañinas como proteínas mal plegadas.
En la dosis más pequeña empleada para tratar el párkinson (en comparación con la que se prescribe en el tratamiento para el cáncer) se comprobó que el nilotinib activa la autofagia entre 4 y 8 horas, tiempo suficiente para limpiar las células dañadas sin causar su muerte. Las proteínas dañinas vuelven a acumularse hasta que la dosis del día siguiente comienza nuevamente a estimular la autofagia.
En opinión de Fernando Pagán, uno de los implicados en la investigación:
A mi juicio, este estudio representa la primera vez que una terapia parece revertir –en un grado mayor o menor dependiendo de la etapa de la enfermedad- el declive cognitivo y el deterioro motor en pacientes con estos trastornos neurodegenerativos. Pero es fundamental llevar a cabo estudios más grandes y más completos antes de determinar el verdadero impacto del fármaco.
También te puede interesar leer: Estimulación transcraneal de corriente directa para los síntomas motores en el párkinson.
Durante el tiempo que duró el tratamiento, se incrementó la producción de dopamina en muchos pacientes al punto de que algunos dejaron de tomar la levodopa y no se reportaron efectos secundarios significativos.
En el comunicado de prensa se refieren al cambio experimentado en la vida de los participantes en el estudio; un enfermo que ya estaba en silla de ruedas durante el curso de la investigación pudo volver a caminar y otros tres recuperaron la capacidad de comunicarse. Los resultados asombraron incluso hasta los propios investigadores. En palabras de Pagán, citado por Ctv News:
Nunca esperé ver este tipo de mejora, sobre todo en algunos de estos pacientes en fase avanzada- fase tres, cuatro y cinco de la enfermedad de Parkinson. Por esos estamos muy emocionados.
Aunque los mejores resultados se alcanzaron en las personas en estadios tempranos de ambas enfermedades. Eso sí, suspender el tratamiento parece llevar al deterioro cognitivo y motor a pesar de restablecer las terapias con levodopa.
Los investigados insisten en que aunque los resultados son prometedores aún falta mucha investigación por hacer para comprobar la eficacia y seguridad de este fármaco. De hecho, el estudio realizado no contó con un grupo control para comparar los resultados con el empleo de otros fármacos o un placebo.
Las deficiencias de esta investigación parece que van a ser superadas lo antes posible y ya están diseñando ensayos clínicos que comenzarán en el año 2016.
También te puede interesar leer: Dispositivo oral para administración continua de levodopa y carbidopa: resultados positivos en ensayo clínico de fase II.